甲状腺髓样癌起源于甲状腺滤泡旁细胞，即C细胞，约占所有甲状腺恶性肿瘤的5%至10%。其中约75%为散发性病例，25%为遗传性病例，后者常与多发性内分泌腺瘤病2型相关。这类肿瘤会分泌降钙素，导致血钙调节紊乱，且具有较高的淋巴结转移和远处转移倾向。由于肿瘤细胞不摄取碘，术后一旦出现复发或转移，传统的放射性碘131治疗完全无效，化疗的有效率也普遍低于20%。因此，对于晚期患者而言，靶向治疗几乎是唯一有效的系统治疗手段。

　　凡德他尼的疗效得到了大规模随机对照临床试验的充分验证。关键的III期临床试验名为ZETA研究，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心研究，共纳入331例局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者。

　　研究结果显示，接受凡德他尼治疗的患者，无进展生存期得到了显著延长。凡德他尼组的中位无进展生存期达到22.6个月，而安慰剂组仅为16.4个月，疾病进展风险降低了54%。在客观缓解率方面，凡德他尼组达到45%，其中完全缓解率为3%，部分缓解率为42%，而安慰剂组客观缓解率仅为13%。这意味着，近半数患者的肿瘤体积显著缩小。此外，凡德他尼还显著降低了患者血清降钙素和癌胚抗原的水平。降钙素是甲状腺髓样癌的特异性标志物，其水平的下降直接反映了肿瘤负荷的减少。在研究中，凡德他尼组降钙素客观缓解率达到69%，癌胚抗原客观缓解率达到52%，均显著优于安慰剂组。

　　长期随访数据进一步证实，凡德他尼能够为患者带来持续的疾病控制获益，部分患者的缓解持续时间超过两年。基于这些强有力的数据，凡德他尼被全球多个国家的甲状腺癌诊疗指南列为晚期甲状腺髓样癌的一线标准治疗。凡德他尼作为晚期甲状腺髓样癌的靶向治疗药物，凭借其多靶点抑制机制和坚实的临床试验数据，为无数患者带来了生存的希望。从ZETA研究的22.6个月中位无进展生存期，到45%的客观缓解率，这些数字背后是实实在在的生命延长和生活质量改善。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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