艾伏尼布，英文名称Ivosidenib，商品名Tibsovo，是一款专门作用于IDH1突变体的靶向治疗药物，由原研企业Agios Pharmaceuticals研发，主要应用于血液系统恶性肿瘤的治疗。在急性髓系白血病的治疗中，基因突变分型是选择治疗方案的关键依据。IDH1基因突变是这类血液病常见的突变类型之一，而艾伏尼布作为针对性的靶向抑制剂，为不少患者带来了新的治疗选择。艾伏尼布可以选择性抑制突变后的IDH1酶活性，减少有害代谢物2-HG产生，逐步恢复造血干细胞正常分化能力，以此控制肿瘤进展，区别于传统化疗的杀伤模式，靶向性更强。

　　既往对于新诊断且不适合强化疗的IDH1突变AML患者，临床长期面临治疗选择有限的困境。传统化疗或泛靶点治疗整体生存不理想，且患者常因骨髓抑制、感染等并发症难以持续治疗。VIALE-A研究显示，维奈克拉联合阿扎胞苷在IDH1突变亚组的中位总生存期（OS）为10.2个月，低于总人群的14.7个月，远低于IDH2突变亚组的27.5个月[2]，提示IDH1突变患者对传统方案反应更差。这部分患者迫切需要针对性的精准靶向治疗方案，以改善预后、延长生存。过去无论是强化疗还是很多以细胞毒为基础的治疗，本质上都属于“杀伤”逻辑。而艾伏尼布通过精准抑制突变IDH1酶活性，降低2-HG水平，重新恢复细胞正常分化。它不是单纯依赖强细胞毒作用去“消灭”细胞，而是让异常停滞的原始细胞重新进入正常分化轨道，逐渐恢复成熟造血功能。

　　患者在治疗后，中性粒细胞和血小板等血细胞水平能够较早恢复，AGILE研究显示，接受艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗的患者，中位绝对中性粒细胞计数在第1周期第22天即恢复到≥1.0×109/L以上，并且在后续治疗中持续稳定在该水平之上。从疗效评估角度来看，较早且持续的血象恢复，也是患者获得高质量缓解的重要基础之一。与此同时，重度骨髓抑制和严重感染等相关事件的发生风险，相对传统治疗更加可控。对于无法耐受强化疗的患者来说，这一点非常重要——只有患者能够相对平稳地完成持续治疗，才有机会真正获得长期获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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