洛莫司汀（Lomustine，CCNU）是第一代亚硝脲类烷化剂抗肿瘤药物，属于能够口服的广谱抗肿瘤药物之一。它的核心价值在于：能够有效透过血脑屏障。在脑部肿瘤的治疗中，绝大多数化疗药物因无法穿越血脑屏障而效果有限。洛莫司汀则不同，其脂溶性高，口服吸收良好，可通过血脑屏障进入脑组织及脑脊液，因此长期被用于脑胶质瘤、脑转移瘤等中枢神经系统肿瘤的治疗。此外，洛莫司汀在霍奇金淋巴瘤的二线治疗、黑色素瘤及某些晚期胃肠道肿瘤中也有明确疗效，是多个临床指南推荐的经典用药。

　　近年来，随着新型靶向药和免疫治疗药物的崛起，部分传统化疗药物逐渐退出一线。但洛莫司汀并未过时，原因在于：血脑屏障穿透能力不可替代。许多新型药物分子量大、亲水性强，难以进入中枢神经系统，而洛莫司汀的价格性与可及性，使其在脑瘤治疗中仍有独特位置。口服给药，患者依从性好。相比需要静脉输注的许多化疗方案，洛莫司汀在门诊或居家即可完成治疗周期（通常6周一次），减轻了患者住院负担。属于经典的“孤儿药”及短缺药。

　　洛莫司汀与当前化疗金标准替莫唑胺（TMZ）均属于烷化剂，其抗癌效力部分依赖作用于DNA的O6位鸟嘌呤形成致命交联。但这两个药物的作用效率，均受同一分子修复“开关”——MGMT（O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶）的调控。MGMT启动子甲基化状态是决定疗效的关键生物标志物。当MGMT启动子甲基化时，该基因沉默，肿瘤细胞无法高效修复烷化剂造成的DNA损伤，因此对洛莫司汀和TMZ均高度敏感；相反，若MGMT启动子未甲基化，MGMT蛋白高表达，则肿瘤能够迅速修复治疗所致的致命损伤，药物效果显著受限。临床实践强烈建议：在使用洛莫司汀或联合方案前，应明确患者的MGMT启动子甲基化状态，以优化治疗决策、避免无效治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 洛莫司汀 https://www.kangbixing.com/drug/lmst/