NF1是一种罕见的进行性遗传性疾病，可累及多系统。约30%–50%的NF1患者会出现PN，肿瘤可持续生长并导致疼痛、外形畸形、肌肉无力及功能障碍等临床问题，因此对于伴有症状且无法手术的患者而言，药物治疗一直存在较大未满足需求。司美替尼在中国获批新适应症，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者。这意味着在既往儿童适应症基础上，治疗人群进一步扩展至成人，实现了从儿童到成人的覆盖。

　　此次成人适应症扩展的主要依据来自Ⅲ期KOMET研究。KOMET是目前成人NF1-PN领域规模最大、且唯一一项全球多中心、随机、安慰剂对照Ⅲ期研究。在主要分析中，司美替尼组较安慰剂组显示出具有统计学显著性和临床意义的客观缓解率（ORR）优势，到第16个治疗周期时，司美替尼组ORR为20%（14/71），安慰剂组为5%，且中位起效时间为3.7个月。此外，近期发表的中国亚组结果也显示出积极信号，报道显示，截至第16个治疗周期，中国患者中司美替尼组ORR为54.5%，安慰剂组为0%，提示本土患者同样能够从治疗中获益。

　　成人NF1-PN患者往往面临着沉重的临床负担。司美替尼在儿科患者中的真实世界使用经验已充分证实其在儿童NF1-PN患者中的疗效；而作为全球首个针对伴有症状且无法手术的NF1‑PN成人患者开展的Ⅲ期临床试验，KOMET研究进一步验证了司美替尼能够显著控制肿瘤进展、改善患者临床症状，并展现了良好的安全性。同时，在KOMET研究中，中国4个研究中心贡献了高质量数据，为全球研究成果提供了关键性支持。有望实现对儿童到成人NF1-PN患者的全生命周期守护。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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