原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis，PBC）是一种以肝内小胆管进行性免疫性损伤和慢性胆汁淤积为核心特征的自身免疫性肝病。其发病隐匿，病程缓慢，临床上常以ALP、GGT及胆红素升高为主要生化表现，可伴乏力、皮肤瘙痒、口眼干燥等症状，部分患者还合并其他自身免疫性疾病,如干燥综合征、甲状腺功能障碍等。随着疾病认识和检测手段的进步，PBC已逐渐被纳入慢性肝病的长期管理范畴。

　　当前对于PBC治疗的临床的主要矛盾在于一线治疗中的熊去氧胆酸（UDCA）虽能显著改善一部分患者的预后，却仍难以覆盖全部残余风险，尤其对于起病时已被发现存在显著肝纤维化、肝硬化，或规范治疗后生化应答不充分、病情长期迁延的患者，其疾病仍可继续进展，并最终进入失代偿、肝移植甚至死亡等不良结局。在此背景下，PBC的管理目标已从改善生化应答转向更强调风险分层、纤维化控制、症状缓解和长期结局改善的综合管理模式。目前，以司拉德帕和埃拉菲诺为代表的新型PPAR激动剂，正显示出较好的治疗优势和安全性。司拉德帕是一种高选择性PPARδ激动剂，2024年8月获得美国FDA加速批准，用于治疗对UDCA应答不佳或不耐受的成人PBC患者。

　　在Ⅲ期RESPONSE研究中，接受司拉德帕治疗的患者12个月时有61.7%达到复合生化应答终点，25%实现ALP完全正常化；在开放标签延长期研究中，治疗30个月时生化应答率进一步提高至81%，同时肝脏硬度保持稳定或下降，尤其在基线LSM较高的患者中，纤维化进展得到更有效遏制。埃拉菲诺则是首个用于PBC的PPARα/δ双重激动剂，其机制涉及抗炎、促进MDR3表达、修复“碳酸氢盐伞”的疏水屏障功能并中和毒性胆汁酸。在Ⅲ期ELATIVE研究中，52周时51%的埃拉菲诺治疗组患者达到生化应答，其ALP在第4周即出现显著下降并持续至试验结束，次要终点分析还提示其可能改善严重PBC相关乏力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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