马法兰在体内被代谢为一种活性化合物，这种活性化合物能够与DNA分子中的特定结构发生化学反应。具体来说，马法兰能够与DNA分子中的亮氨酸残基或其他关键结构发生交联，形成DNA-DNA交联或DNA-蛋白质交联加合物。这种交联加合物会干扰DNA的正常结构和功能，阻碍DNA的复制和转录过程。由于DNA是细胞增殖和分裂所必需的遗传物质，因此这种干扰会导致肿瘤细胞的增殖能力受到抑制。马法兰形成的DNA交联加合物不仅干扰DNA的正常结构，还直接阻碍DNA的复制过程。在细胞分裂前，DNA需要复制一份以传递给新的子细胞。然而，马法兰导致的DNA交联加合物会阻止DNA复制叉的进展，导致DNA复制受阻。此外，这种交联加合物还可能干扰细胞分裂过程中的染色体分离，导致细胞分裂异常和细胞死亡。

　　一项开放标签2b期关键临床研究，涉及美国5个研究中心的61名患者；其中包括56名新诊断患者和5名自体干细胞移植后复发的多发性骨髓瘤患者。参与研究的患者在接受自体干细胞移植前3天和2天接受EVOMELA200mg/m2（相当于2剂）。研究者评估的基于第100天临床缓解的客观缓解率（ORR）为99%，完全缓解率CR为31%（严格完全缓解率为16%）；独立病理检查评估的客观缓解率为100%，完全缓解率为21%。在至少50%接受EVOMELA治疗的多发性骨髓瘤患者中观察到的最常见不良反应是中性粒细胞计数减少、白细胞计数减少、淋巴细胞计数减少、血小板计数减少、腹泻、恶心、疲劳、低钾血症、贫血和呕吐。对于接受ASCT的多发性骨髓瘤患者的骨髓清除性预处理，12名(20%)患者在研究期间经历了治疗引起的严重不良反应。最常见的严重不良反应(<1名患者，1.6%)是发热、便血、发热性中性粒细胞减少症和肾衰竭。<1名患者报告的治疗相关严重不良反应是发热(n=2,3%)、发热性中性粒细胞减少症(n=2,3%)和便血(n=2,3%)。

　　马法兰作为一种重要的临床抗癌药物，在治疗多发性骨髓瘤方面显示出显著的疗效。然而，其副作用也不容忽视。未来的临床研究应进一步探索马法兰的最佳用药方案，以减少副作用并提高疗效。同时，随着新型马法兰药物的研发进展，我们期待这些药物能为复发/难治性多发性骨髓瘤患者带来新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：马法兰/美法仑(Melfalan/Melphalan)作为一种氮芥类双功能烷化剂它的药代动力学特点有哪些?

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