局部晚期或转移性基底细胞癌，特别是当手术和放疗等局部治疗不再适用时，治疗选择非常有限，而维莫德吉作为一种口服的刺猬信号通路抑制剂，通过精准靶向该通路中的关键成分，为这类患者提供了首个系统性治疗选择。维莫德吉适用于无法通过手术或放疗根治的晚期基底细胞癌患者。使用方法为每日一次口服，治疗应持续直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。其核心药理作用在于抑制驱动肿瘤生长的根本信号，临床试验数据显示，在局部晚期患者中，维莫德吉治疗的客观缓解率可观，部分患者达到完全缓解；在转移性患者中，同样能观察到显著的肿瘤缩小和疾病控制，为患者提供了非侵入性的有效治疗。

　　一项多中心试验，观察vismodegib（维莫德吉）治疗晚期基底细胞癌的2期ERIVANCE试验[NCT00833417]，共有104例患者。该试验针对RECIST（实体瘤疗效评价标准）可测量的转移性疾病或局部晚期不能手术或手术不适当的基底细胞癌患者。他们都每天接受150毫克的vismodegib（维莫德吉），直到病情恶化、不可接受的毒性或停药。根据独立评估，转移性疾病的客观缓解率为30%，局部晚期疾病的客观缓解率为43%。然而，从肿瘤大小的最大限度缩小来看，很多病人表现出一种反应，但这不是RECIST（实体瘤疗效评价标准）合适的反应。sonidegib的2期BOLT研究[NCT01327053]评估了患有局部晚期疾病或转移性疾病的患者，并按照2种不同的给药方案进行分层:每天200毫克和800毫克，按1:2比例分层。在200毫克组和800毫克组中，分别有8%和3%的患者持续治疗42个月。200毫克组的ORR（客观缓解率）为56%，而800毫克组的ORR（客观缓解率）为46%（用于局部晚期疾病患者）;转移性疾病患者的客观缓解率分别是7.7%和17.4%。这次试验没有出现任何安全问题。

　　基底细胞癌与日光照晒有密切关系，所以它好发于日光照晒的头、面、颈部或手背等处。现在普遍认为它是来自表皮多潜能细胞的肿瘤，用单克隆抗体证实基底细胞癌来自表皮细胞。在青少年时就应注意防止过度的日光曝晒，老年人更应保护好皮肤，防止过强的日光照射。对各种慢性皮肤病应积极治疗，防止发生癌变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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