吉妥单抗奥唑米星是用于AML的抗体偶联药物（ADC），由抗CD33单克隆抗体通过酸不稳定连接子与细胞毒药物卡奇霉素（calicheamicin）衍生物偶联。CD33是一种在90%以上AML原始细胞表面表达的唾液酸结合免疫球蛋白样凝集素受体。药物与CD33结合后被内吞进入白血病细胞，在溶酶体酸性环境中释放卡奇霉素，导致DNA双链断裂，诱导细胞凋亡。ADC的"靶向递送"设计使细胞毒药物集中作用于CD33+白血病细胞，相对减少对正常组织的损伤。

　　吉妥单抗的适应症广泛，涵盖了新诊断的和复发/难治性的CD33阳性AML患者。对于新诊断的CD33阳性AML成人患者，吉妥单抗可以与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，作为诱导治疗和巩固治疗的一部分。临床试验ALFA-0701显示，接受吉妥单抗与化疗联合治疗的新诊断AML成人患者，总生存期（OS）和无事件生存期明显长于仅接受化疗的患者，中位OS分别为34个月和19个月，中位无事件生存期分别为19.6个月和11.9个月，且预后良好组和中等组患者获益更为显著。对于复发或难治性的CD33阳性AML患者，吉妥单抗也展现出了良好的治疗效果。无论是成人还是2岁及以上的儿童患者，吉妥单抗都可以作为单一药物或联合其他化疗药物进行治疗，为这些治疗选择有限的患者带来了新的生机。此外，吉妥单抗还是首款纳入儿童AML适应症的药物，为儿童白血病患者提供了更精准、更有效的治疗手段。

　　尽管吉妥单抗在治疗白血病方面取得了显著成效，但患者在使用过程中仍需关注其可能引发的不良反应。不良反应常见的不良反应包括出血、感染、发热、恶心、呕吐、便秘、头痛、肝功能指标升高等。肝毒性其中，肝毒性是需要重点关注的问题之一，吉妥单抗可能导致危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD），因此在每次给药前应评估患者的肝功能指标，并密切监测VOD的体征和症状。其他此外，输注吉妥单抗期间或输注后24小时内，患者可能出现危及生命的输液相关反应，如发热、寒战、低血压等。为了预防这些反应，应在输注前预先用药，并在输液期间密切监测患者的生命体征。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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