沃拉西地尼别名：沃拉西德尼英文：Vorasidenib是一种针对异柠檬酸脱氢酶1和2（IDH1/2)突变的口服、脑渗透性双重抑制剂。它是全球首个获批的口服IDJ1/2双重抑制剂，也是首款直接靶向低价格胶质瘤关键驱动突变的系统性治疗药物，被视为神经肿瘤学和精准肿瘤学的一种重要里程碑。沃拉西地尼的作用机制是精准抑制突变型IDH1和IDH2酶的活性。在IDH基因突变的肿瘤细胞中，突变酶会导致致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG)大量积聚，这会阻断正常细胞分化并驱动肿瘤形成。沃拉西地尼通过抑制突变酶，能显著降低肿瘤内2HG水平，从而解除对分化的阻滞，促进肿瘤细胞向更成熟的细胞型分化，控制肿瘤生长。此外，其优化的血脑屏障穿透性设计，确保药物能在脑肿瘤组织中达到有效浓度。

　　沃拉西地尼依托全新的IDH1/IDH2双靶点抑制机制，精准靶向突变型异柠檬酸脱氢酶，有效阻断肿瘤代谢产物2-HG的异常蓄积，逆转肿瘤细胞的异常增殖、浸润与分化进程，精准清除残余微小肿瘤病灶，从根源上抑制肿瘤复发与进展。多项重磅临床研究数据证实，沃拉西地尼用于术后IDH突变型2级胶质瘤患者的辅助治疗，可显著延长患者无进展生存期，大幅降低肿瘤复发、恶变进展风险，显著减少后续放化疗的使用频次，最大程度保护患者神经认知功能。相较于传统方案，其靶向特异性极强，不损伤正常脑组织细胞，全身毒副作用轻微，患者长期耐受度优异，适配胶质瘤数年甚至数十年的长期慢病化管控需求。

　　作为目前全球唯一获批用于IDH突变低级别胶质瘤的靶向药物，沃拉西地尼打破了低级别胶质瘤依赖放化疗的传统格局，被国内外多项神经肿瘤诊疗指南列为IDH突变2级星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤术后辅助治疗的一线优选方案，是神经肿瘤精准治疗里程碑式的创新药物，彻底改善了低级别胶质瘤患者的长期生存预后与生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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