奥维昔巴特是一款高选择性、可逆性回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,拥有全新的独特作用机制,区别于传统保肝、利胆药物,从根源阻断病情进展。人体肠道内的回肠胆汁酸转运蛋白,是胆汁酸重吸收回流肝脏的核心载体,而PFIC患儿该代谢通路异常亢进,加剧胆汁酸蓄积、加重肝损伤。奥维昔巴特可精准抑制肠道IBAT功能,有效减少肠道内胆汁酸的重吸收,促进多余胆汁酸通过肠道排出体外,快速降低血液与肝脏内胆汁酸浓度,从源头缓解胆汁淤积状态,减轻肝细胞持续性炎性损伤。同时,药物仅在肠道局部起效,全身吸收极低,大幅规避了全身性药物毒性,安全性更适配儿童长期治疗。
奥维昔巴特为罕见病处方靶向药物,专属用于儿童胆汁淤积性肝病治疗,用药方案需由儿科肝病专科医生根据患儿体重、年龄、肝功能指标综合制定,家长严禁自行增减剂量、停药或更改服用方式,规范用药是保障疗效、守护患儿安全的核心关键。主要用于治疗6个月及以上儿童及青少年的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC),可有效改善患儿胆汁淤积引发的顽固性皮肤瘙痒、肝功能异常等症状,延缓肝病进展。同时适用于阿拉杰里综合征所致胆汁淤积性瘙痒的对症治疗,是儿童罕见胆汁淤积肝病的核心专用药物。
长期以来,进行性家族性肝内胆汁淤积症等罕见儿童肝病,因治疗药物匮乏、治疗手段有限,成为无数患儿家庭的痛点与难题。传统治疗仅能对症缓解症状,无法从根源阻断病情进展,多数患儿最终只能依靠肝移植延续生命。奥维昔巴特的临床普及,彻底打破了这一治疗僵局,凭借全新的靶向作用机制、确切的临床疗效、儿童友好的用药方式与极高的安全性,成为罕见胆汁淤积肝病治疗的里程碑药物。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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