过去二十多年，癌症治疗经历了化疗、靶向治疗和免疫治疗三次重大变革。而近年来，一种全新的治疗理念——表观遗传治疗（Epigenetic Therapy），正逐渐成为国际肿瘤研究的重要方向。其中，伏立诺他具有里程碑意义。它不仅是全球首个获得美国FDA批准上市的口服组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，也被认为是表观遗传抗癌药物时代的开端。

　　伏立诺他（Vorinostat）是一种口服HDAC（Histone Deacetylase）抑制剂。它通过调节细胞内组蛋白去乙酰化酶活性，影响DNA缠绕方式，从而恢复部分抑癌基因的表达，促进异常细胞停止增殖、诱导凋亡，并增强机体免疫识别能力。与传统化疗直接破坏DNA不同，伏立诺他更像是在“重新开启被关闭的基因开关”，因此被认为开启了癌症治疗从“杀伤癌细胞”向“调控基因表达”的新阶段。目前，伏立诺他的主要批准适应症仍集中在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。CTCL属于一种较少见的非霍奇金淋巴瘤，主要侵犯皮肤，可出现：顽固性红斑；瘙痒；皮肤斑块；肿瘤样病变。对于已经接受多种系统治疗仍无效或复发的患者，伏立诺他提供了新的治疗选择。具体是否适合使用，应由具有肿瘤专科经验的医生根据疾病分期、既往治疗史及患者整体情况综合评估。

　　越来越多研究发现，HDAC抑制剂可能改善肿瘤免疫微环境。伏立诺他联合PD-1/PD-L1免疫治疗的研究显示，可望：增强免疫细胞进入肿瘤组织；提高部分患者对免疫治疗的敏感性；有望改善部分耐药患者的治疗反应。目前，多项国际临床研究仍在持续进行。2026年公布的研究显示，伏立诺他联合标准化疗方案，在部分MLL（KMT2A）重排相关婴儿急性淋巴细胞白血病研究中展现出一定潜力。由于该疾病属于高危白血病，目前相关方案仍以临床研究和指南更新为准。伏立诺他作为全球首个获FDA批准上市的HDAC抑制剂，标志着表观遗传治疗正式进入临床应用时代。它突破了传统化疗“直接杀伤癌细胞”的理念，通过调控基因表达恢复细胞正常功能，为皮肤T细胞淋巴瘤等疾病提供了新的治疗思路。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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