急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，但整体预后不佳，尤其在老年（≥65岁）患者中，5年相对生存率仅为10.5%，临床亟需更有效的治疗策略。约7%-14%的AML患者携带异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变，这是疾病发生的关键驱动因素。该突变会导致致癌代谢物2-羟基戊二酸积聚，扰乱细胞的表观遗传调控并阻碍其正常分化，从而推动白血病进展。奥鲁他尼布是一种口服、强效、选择性靶向突变IDH1（mIDH1）的小分子抑制剂，目前已获美国FDA批准用于治疗复发/难治性mIDH1 AML。

　　一项开放标签、多中心、单臂的II期关键队列临床试验数。该研究聚焦于携带IDH1 R132突变的复发/难治性（R/R）AML患者，评估口服Olutasidenib单药治疗的长期疗效与安全性。主要终点为研究者评估的完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率，次要终点包括总缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）、输血独立性（TI）和总生存期（OS）等关键疗效与安全性指标。该最终分析报告了长达5年的随访数据，旨在确认奥鲁他尼布在难治性mIDH1 AML患者中的持久疗效与安全谱。患者群体：共纳入153名重度经治的R/R mIDH1 AML患者，中位年龄高达71岁，其中66%的患者接受过≥2线前期治疗，39%曾接受过去甲基化药物（HMA）治疗，真实反映了临床上面临的棘手难题。

　　复合完全缓解率（CR+CRh）为35%，远超预设的15%目标。ORR达到48%，意味着近半数患者能从治疗中获益。获得CR/CRh的患者，其中位DOR长达25.3个月（超过2年）。Kaplan-Meier估算显示，67%的响应者其缓解持续时间超过1年，52%超过1.5年。在所有可评估患者中，中位总生存期（OS）为11.5个月。而对于获得CR/CRh的患者，其中位OS甚至无法估算（即超过一半的患者在数据截止时仍存活），生存曲线展现出优异的长拖尾效应，提示部分患者可实现长期生存。基于其卓越的单药活性和良好的安全性，奥鲁他尼布正在向前线治疗和联合治疗（如与阿扎胞苷、Venetoclax等）领域积极探索，多项III期研究正在进行中，旨在惠及更广泛的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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