多达维普酮（Dordaviprone，研发代号ONC201）是一款全新的口服小分子蛋白酶激活剂，通过两条机制协同抗肿瘤：激活ClpP蛋白酶：过度激活线粒体内酪蛋白水解蛋白酶P（ClpP），让癌细胞因"蛋白质垃圾"过多而死亡；拮抗多巴胺D2/D3受体：减弱RAS信号通路激活，阻断癌细胞增殖信号。这两条路都精准指向H3 K27M突变的肿瘤细胞——这是DMG、特别是儿童型弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）的"分子签名"。这款药已获得美国FDA加速批准，用于治疗1岁及以上、H3 K27M突变型DMG、既往治疗后疾病进展的患者。

　　任何药物的效果，都必须经过严格的临床试验验证。多达维普酮在美国进行的五项开放标签、非随机临床试验（ONC006、ONC013、ONC014、ONC016和ONC018），共纳入50例复发性H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者，给出了有力答案。核心数据如下：1.总体缓解率：22%-30%根据神经肿瘤学高级别胶质瘤反应评估标准，患者的客观缓解率（ORR）为20.0%至22%。如果用更敏感的联合标准评估，缓解率可达30%（95%CI:17.9-44.6）。2.缓解持续时间：中位10.3个月对于那20%-30%实现缓解的患者，肿瘤缩小的效果并非昙花一现。中位缓解持续时间（DOR）为10.3个月（95%CI:7.3-15.2）。在11例产生客观缓解的患者中，73%的患者缓解状态维持了至少6个月，27%的患者维持了至少12个月。3.临床功能改善除了影像学上的肿瘤缩小，多达维普酮还给患者带来了实实在在的功能获益。46.7%的可评估患者实现了≥50%的糖皮质激素用量减少（意味着脑水肿和症状负担显著减轻）。20.6%的患者体能状态得到改善。4.真实世界数据验证临床试验之外，法国学者主导的一项国际同情用药项目纳入了174名来自14个国家的患者，结果同样令人鼓舞：丘脑肿瘤患者和年龄较大的成人患者接受ONC201治疗后预后显著更好，为临床试验数据提供了有力佐证。

　　多达维普酮已经获得全球顶级权威机构的认可。2025年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式加速批准多达维普酮（商品名Modeyso），用于治疗1岁及以上、既往治疗后病情仍进展的H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者。这是FDA批准的首个针对此类疾病的全身疗法。仅一个月后，NCCN（美国国家综合癌症网络）指南火速将其纳入，作为成人和儿童复发或进展性H3 K27M突变弥漫性高级别胶质瘤的2A类单药治疗推荐（获得≥85%的专家共识）。从临床试验到官方批准再到权威指南推荐，仅在数月内完成，足见医学界对这一“历史性缺口”填补的迫切性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 多达维普龙 https://www.kangbixing.com/drug/ddwpl/