吉妥珠单抗是一款具有里程碑意义的抗体偶联药物，由靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体与强效细胞毒性抗生素卡奇霉素共价偶联构成。获批适应症包含：新诊断CD33阳性急性髓系白血病成人患者；可联合特定化疗方案用于2岁及以上新诊断的儿童患者；同时适用于成人及2岁以上复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病患者。其作用机制为抗体特异性识别并结合白血病母细胞表面高表达的CD33抗原，复合物被细胞内吞后转运至溶酶体，释放卡奇霉素，造成肿瘤细胞DNA双链断裂，诱导白血病细胞凋亡。

　　在急性髓系白血病的药物发展史上，吉妥珠单抗的研发历程极具代表性。它早期获批后，因安全性风险一度退市；后续通过优化给药策略，下调单次给药剂量、规范联合方案，依托严谨的临床试验数据重新获批，这一过程也体现了临床对药物风险获益持续评估、动态优化的思路。针对新诊断、不适合强化疗或老年急性髓系白血病人群，研究证实，化疗联合吉妥单抗对比单纯化疗，可提升完全缓解率、延长无事件生存期，为这类预后欠佳的患者带来明确获益。

　　肝窦阻塞综合征是本品需要重点警惕的致命性不良反应，典型表现为黄疸、腹水、体重快速上升、肝肿大，在干细胞移植前后使用该药时风险进一步升高。另外，重度骨髓抑制、输液相关反应也是重要的严重不良事件，会升高感染、出血风险。因此用药必须在具备诊疗经验的血液中心开展，全程严密监测肝功能、血常规。和传统化疗相比，它独特的不良反应谱，要求临床做好规范化风险防控。

　　吉妥珠单抗的意义不止于自身的治疗价值，更证实了抗体偶联药物平台在急性白血病领域的应用潜力，确立CD33为可靠治疗靶点。它的重新上市与临床应用，也为后续同类靶向药、新型ADC的研发奠定了基础。对于CD33阳性急性髓系白血病，无论是初治特定人群，还是复发难治患者，吉妥单抗都是经过充分验证、有助于加深缓解、改善临床结局的重要靶向药物，在联合治疗方案中占据重要地位。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)为急性髓系白血病的治疗提供了强有力的武器

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