凡德他尼是一款多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可同时阻断多条和肿瘤生长、新生血管相关的信号通路。它能够抑制VEGFR，阻断肿瘤新生血管形成，切断肿瘤的营养供给；抑制EGFR，阻滞肿瘤细胞增殖信号；还可靶向抑制RET激酶，针对甲状腺髓样癌的核心驱动突变RET发挥抗肿瘤作用，多通路协同抑制肿瘤增殖、侵袭与转移。凡德他尼主要用于甲状腺髓样癌，也可用于部分携带EGFR突变或RET融合的非小细胞肺癌。甲状腺髓样癌对放射性碘治疗不敏感，既往治疗选择有限，凡德他尼是首个获批用于该病的靶向药物，改写了晚期患者缺少有效药物的困境。它可以显著延长患者无进展生存期，控制肿瘤进展，缓解肿瘤相关腹泻等症状，部分局部晚期患者还有机会获得手术条件，是甲状腺髓样癌的基石治疗药物，临床数据显示部分人群中位总生存期接近8年。

　　凡德他尼最核心的临床突破在于专属对症、强效控瘤、长效延缓进展、适配全病程。大量权威临床研究数据证实，凡德他尼用于不可切除、局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者，可显著缩小肿瘤病灶、大幅延长患者无进展生存期，有效控制肿瘤进展速度，明显改善患者吞咽困难、局部疼痛、肿瘤相关内分泌异常等临床症状。无论是遗传性、散发性RET突变甲状腺髓样癌，还是术后复发、多线治疗失败的进展性患者，均可获得明确治疗获益，彻底改变了晚期髓样癌无有效救治方案的局面。除此之外，凡德他尼采用口服便捷给药方式，适配患者居家长期维持治疗，药物作用持久、耐药周期长，长期规律用药可稳定控制肿瘤进展。药物适配人群广泛，针对性强，无传统放化疗的严重毒副作用，在有效控瘤的同时，最大程度保留患者生存质量，是目前晚期、复发性甲状腺髓样癌全程规范化治疗中疗效最优、认可度最高的专属靶向药物。

　　凡德他尼存在一定局限：不少患者在用药1～2年后会产生耐药，常见原因包括RET继发突变等。现阶段临床研究在探索凡德他尼联合新一代高选择性RET抑制剂等方案，尝试延缓耐药发生。为患者提供了更加经济的用药选项。用药期间需要规范监测、管理不良反应，出现耐药后需要重新评估基因状态，更换后续治疗方案。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读：凡德他尼/卡普利沙(Caprelsa/Vandetanib)用于治疗甲状腺髓样癌和RET重排非小细胞肺癌疗效显著

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