甲状腺髓样癌属于罕见神经内分泌肿瘤，传统治疗手段针对性弱，既往可选方案十分有限。卡博替尼是一款多靶点酪氨酸激酶抑制剂，核心靶点包含RET、VEGFR、MET，对RET激酶抑制活性强，半数抑制浓度低至0.9nmol，可有效抑制包括M918T在内的RET突变体，无论是散发性还是遗传性甲状腺髓样癌均可起效。它一方面阻断RET驱动的肿瘤增殖信号，另一方面抑制VEGFR介导的新生血管生成、干扰MET通路，多重作用共同遏制肿瘤生长与转移，适用于进展性、转移性甲状腺髓样癌患者。

　　卡博替尼推荐起始剂量为每日140mg，空腹口服；需依据患者耐受情况动态调整剂量，腹泻、手足皮肤反应、乏力是最常需要减量干预的不良反应，发生重度毒性时，可下调至每日100mg或60mg维持治疗。支撑其适应症的关键Ⅲ期临床试验共纳入330例进展转移性甲状腺髓样癌患者，按2:1随机分为卡博替尼组与安慰剂组。中期分析数据显示：卡博替尼组中位无进展生存期11.2个月，对比安慰剂组4.0个月，疾病进展风险显著下降；客观缓解率28%，安慰剂组无患者达到缓解，证实药物可有效延缓肿瘤进展、促使病灶缩小，在进展快、伴随明显症状的患者中获益更突出，RET突变阳性人群疗效更佳。腹泻、手足皮肤反应、体重下降、食欲减退为高发不良反应。甲状腺髓样癌病程偏慢，多数患者需要长期持续用药，不良反应的早期识别、对症支持以及及时剂量滴定，是保障治疗连续性的关键。

　　卡博替尼填补了罕见甲状腺髓样癌的治疗缺口，多通路协同的作用模式为这类难治肿瘤提供了重要的系统治疗选择。伴随真实世界数据持续积累，它在临床指南中的地位持续稳固，为晚期甲状腺髓样癌患者争取更长的疾病控制时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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