甲状腺髓样癌是起源于甲状腺C细胞的少见神经内分泌肿瘤，侵袭性较强，部分发病和基因变异相关，传统放化疗获益有限。凡德他尼为口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，获批用于无法切除的局部晚期或转移性、伴症状或持续进展的甲状腺髓样癌成人患者。该药可同时阻断EGFR、VEGFR、RET等多条和肿瘤增殖、新生血管生成相关的受体激酶，一方面直接抑制肿瘤细胞增殖，另一方面阻断病灶供血血管生成，双重路径发挥抗肿瘤作用。
一项关键临床试验在晚期甲状腺髓样癌患者中证实了凡德他尼的疗效。研究数据显示，与安慰剂相比，凡德他尼治疗显著延长了患者的无进展生存期，疾病进展或死亡的风险降低了超过50%。此外，凡德他尼还能有效降低患者血清中的肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原水平，这从生化层面反映了药物的活性。对于许多患者，治疗还能带来肿瘤缩小的客观缓解。更重要的是，在控制与肿瘤相关的腹泻等内分泌症状方面，凡德他尼也显示出一定益处。该药物为晚期甲状腺髓样癌患者提供了一种能够延缓疾病进展、控制症状的系统性治疗选择，填补了该领域长期缺乏有效药物的空白。
凡德他尼推荐每日口服一次。靶点覆盖广泛的特点带来抗肿瘤优势的同时，也使得不良反应类型相对多样，腹泻、皮疹、恶心、高血压、乏力、食欲下降是较为常见的表现，腹泻与皮疹多发，大多可以通过对症支持、剂量调整得到控制。临床重点监测风险为QT间期延长、间质性肺病、心力衰竭以及出血事件。用药前需要完善心电图、电解质基线评估，治疗周期内持续监测心电图、血压、心功能与呼吸道症状；患者应当避免联用其他可延长QT间期的药物，出现心悸、晕厥、呼吸困难、异常出血等信号时需要立即告知医师。
在凡德他尼获批之前，晚期甲状腺髓样癌可选的有效全身治疗方案十分匮乏。作为首个专门获批用于该病的靶向药物，凡德他尼推动甲状腺髓样癌迈入靶向治疗阶段。对比传统化疗，靶向通路干预模式耐受性更佳，能够稳定控制病灶、改善肿瘤相关症状。需要明确的是，该药物无法实现根治，但它为进展期患者提供了延缓疾病发展的重要手段，也为后续同领域其他多靶点抑制剂的研发与临床应用打下基础，持续优化甲状腺髓样癌的整体治疗格局。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读：凡德他尼/卡普利沙(Caprelsa/Vandetanib)在癌症治疗中展现出了独特的治疗潜力
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