2020年1月9日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布正式批准专注于癌症基因组、罕见疾病和癌症免疫治疗的精准医疗公司 Blueprint Medicines 的阿伐普替尼（avapritinib）用于治疗携带有血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。

　　阿伐普替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗患有某种类型的胃，肠或食道癌的成年人，称为胃肠道间质瘤（GIST），该疾病无法通过手术治疗或已经扩散到身体的其他部位（转移性），并且由某些异常的血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因突变引起。如果患者有异常的PDGFRA基因，那么可以接受阿伐普替尼的治疗。目前尚不清楚阿伐普替尼在儿童中是否安全有效。

　　FDA此次批准主要是基于一项开放标签、单臂、多中心试验NAVIGATOR（NCT02508532）：该试验共纳入43名携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者，其中包括38名携带PDGFRA D842V突变的患者。该试验最初给药剂量为 300/400mg 每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性，后来将推荐剂量降低到 300mg 每日一次。

　　结果显示：在携带PDGFRA外显子18突变的患者中，总缓解率（ORR）为 84％，其中完全缓解率为 7％，部分缓解率为 77％。在携带PDGFRA D842V突变的患者中，总缓解率（ORR）为 89％，其中完全缓解率为 8％，部分缓解率为 82％。所有患者的中位随访时间为10.6个月（0.3~24.9个月），未达中位反应持续时间。携带外显子18突变的缓解患者中，有 61％ 的患者持续反应时间≥6个月，携带D842V突变的缓解患者中，有 59％ 的患者持续反应时间≥6个月。

　　推荐用法用量

　　阿伐普替尼的推荐起始剂量为每日一次口服300毫克（空腹时，饭前至少1小时，饭后至少2小时）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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