小细胞肺癌（SCLC）在所有肺癌中占比约15%，它的特点是分化程度低，恶性程度高，倍增时间短，治疗手段匮乏，可以说让人谈之色变，一直都是肺癌中的老大难。小细胞肺癌对放化疗非常敏感，即通过放化疗治疗效果非常好，初期客观缓解率远高于其他肺癌。然而，复发和进展是常态，小细胞肺癌没有发现相应的治疗靶点，没有靶向药可用，只能再次放化疗，导致患者的5年生存率仅为5%左右。

　　20多年来，小细胞肺癌都没有新的突破，只有放化疗“三板斧”。大家熟知的免疫治疗药物Opdivo（O药）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于小细胞肺癌的三线治疗。通俗的理解：经一种含铂化疗耐药后，再经过至少一种其他疗法耐药后进展的小细胞肺癌，可以使用O药治疗，不管患者的PD-L1有没有表达。

　　这个药物的名字叫lurbinectedin,由于这个药物还处于研发和临床试验阶段，所以它还有一个代号，PM1183.鲁比卡丁是什么？鲁比卡丁是PharmaMar公司自主研发的海鞘素衍生物，它是RNA聚合酶II的抑制剂，能够与人体细胞DNA双螺旋共价结合。这个RNA聚合酶II是很牛的，人类细胞的编码基因都是由它负责转录，对于正常人来说，它可是精密调控而且高效的；可对于肿瘤患者而言，RNA聚合酶II在肿瘤细胞转录过程中往往过度活化，鲁比卡丁就派上了用场，它可以抑制RNA聚合酶II的过度活化。

　　PharmaMar公司是一家全球性的抗肿瘤医药公司，总部设在西班牙，致力于从广阔的海洋生物中探索抗癌创新治疗技术。鲁比卡丁可不孤独，它已经是该公司的第二款同类药物了，第一款类似药物Trabectedin（Yondelis） 已经在美国及欧洲等多国上市，用于治疗部分软组织肉瘤患者，在欧洲还可用于治疗卵巢癌患者。鲁比卡丁已经在多种实体肿瘤临床中表现出了活性，包括含铂类耐药的卵巢癌III期研究，针对BRCA1和BRCA2基因的转移性乳腺癌 II期研究，以及软组织肉瘤（尤文氏肉瘤）研究。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予lurbinectedin孤儿药称号，用于治疗化疗后进展的小细胞肺癌患者。

　　什么是孤儿药？

　　孤儿药称号（Orphan Drug program）是美国FDA用于授予小众人群的研发药物称号，用于加速这类少数人群药物的研究，其定义为治疗美国年发病人数少于20万人的药物或疗法。孤儿药资格一旦被认定，将会获得FDA额外开发激励，包括税费减免，处方药使用者费用免除，尤其诱人的是，药物上市后7年的市场独占权，那可是白花花的银子啊！

　　它为啥获批孤儿药资格呢？

　　很简单，疗效够牛！让我们一起看看ASCO 2018年会上公布的数据，结果十分喜人：

　　第一，该药治疗化疗后进展的小细胞肺癌患者，客观缓解率（ORR）可达39.3%；

　　第二，这些患者的中位无进展生存期为4.1个月，中位总生存期（OS）达到11.8个月；

　　第三，这些患者的疾病控制率（DCR）可达73.8%，中位持续缓解时间达6.2个月；

　　第四，安全性方面，最常见的3/4级不良反应包括中性粒细胞减少，贫血和血小板减少症等，总体耐受性较好。

　　目前，鲁比卡丁正在全球开展针对小细胞肺癌患者治疗的III期临床研究，研究代号为ATLANTIS 研究（NCT02566993），主要招募接受一线含铂化疗后失败的小细胞肺癌患者，研究鲁比卡丁联合多柔比星对比其他化疗方案（环磷酰胺、多柔比星、长春新碱或拓扑替康等）的疗效。

　　美国每年大约3.4万新发小细胞肺癌患者，中国的患者数量远高于这个数字，广大的小细胞肺癌患者都在苦苦期待更多的新药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：鲁比卡丁/卢比卡丁(ZEPZELCA)可以用于治疗复发性小细胞肺癌吗？

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