阿培利司 （Alpelisib，商品名Piqray）是一种口服的泛磷酸肌醇3激酶（PI3K）α抑制剂，用于治疗携带PIK3CA突变的晚期或转移性激素受体阳性（HR+）、人类表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌患者。PIK3CA突变在HR+/HER2-乳腺癌患者中较为常见，这种突 ...
再生障碍性贫血（AA）是一种骨髓衰竭性疾病，其特征是骨髓造血功能低下，导致全血细胞减少，主要表现为贫血、出血和感染。严重再生障碍性贫血（SAA）是AA的一种更为严重的形式，其治疗难度大，病情进展快，严重威胁患者的生命。近年来，随着医学研究的深 ...
莫博替尼 （Mobocertinib），也称为TAK-788，是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变（Exon20ins）的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这种突变是一种罕见的遗传变异，约占所有NSCLC病例的1%-2%，但它 ...
在医学界，慢性髓系白血病（CML）是一种让患者及其家庭深受困扰的疾病。然而，随着医疗技术的不断进步，新型药物的出现为CML的治疗带来了新的希望。其中， 帕纳替尼 （Ponatinib）作为一种第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在治疗CML患者方面显示出了显著 ...
康奈非尼 是一种小分子抑制剂，它的主要作用是靶向并抑制BRAF蛋白的活性。BRAF蛋白是一种在细胞内传递生长信号的酶，当这种酶发生突变时，可能导致细胞无控制地增长和分裂，进而形成肿瘤。康奈非尼通过阻断这一信号传递路径，帮助控制或减缓肿瘤的生长 ...
随着医学的进步，许多曾经被视为无法治愈的疾病逐渐找到了有效的治疗方法。急性骨髓性白血病（AML）就是这样一种疾病，其中的FLT3阳性突变类型更是由于其高侵袭性和高复发率而备受关注。近年来， 雷德帕斯 （midostaurin，商品名：Rydapt）的出现为这部 ...
西多福韦 是一种抗病毒药物，主要用于治疗由人类免疫缺陷病毒（HIV）引起的巨细胞病毒（CMV）视网膜炎以及其他由CMV引起的感染。它是一种核苷类似物，能够通过模拟自然存在的核苷酸进入细胞内部，并在病毒DNA复制过程中被嵌入，从而阻断病毒DNA链的延伸 ...
维纳妥拉 （Venetoclax），也被称为维奈托克，是一种创新的治疗药物，专门针对白血病和其他血液疾病。其独特的作用机制在于能够靶向作用于BCL-2蛋白，这种蛋白在肿瘤细胞中起到了保护作用，使得肿瘤细胞能够在正常情况下应死亡的条件下存活下来。维纳妥 ...
多发性骨髓瘤是一种常见于血液系统的恶性肿瘤，患者常常面临病情反复、耐药性增加以及生存期缩短等困境。特别是对于难治性多发性骨髓瘤患者，治疗难度较大，需要更为有效的治疗方案。近年来， 泊马度胺 作为一种新型的免疫调节剂，已经在复发/难治性多发 ...
小脑萎缩（cerebellar atrophy）准确来说不是一种疾病，而是一种神经影像学的表现。既可见于一些遗传性、变性性疾病，也可见于某些急性病程如急性小脑炎的后期及某些药物中毒等，甚至某些临床无症状的人，影像学检查也可见到小脑萎缩，尤以老年人多见。 ...
肝癌，作为全球范围内的高发性癌症，其治疗一直是医学界的研究重点。随着医疗科技的进步，越来越多的创新药物被研发出来，其中， 卡博替尼 （Cabozantinib）作为一种多靶点激酶抑制剂，在治疗晚期肝癌患者方面显示出显著的疗效。 卡博替尼是一种针对 ...
培米替尼 （Pemigatinib）是一种口服的选择性FGFR（成纤维细胞生长因子受体）酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。这种基因突变在胆管癌中较为常见，并且与肿瘤的发生和发展密切相关。 培美替尼通 ...
肺癌，作为最常见的恶性肿瘤之一，严重威胁着人类的生命健康。其中，非小细胞肺癌（NSCLC）占据了肺癌的80%-85%，且多数患者在确诊时已处于晚期。随着医学的进步，分子靶向药物的出现为晚期非小细胞肺癌的治疗提供了新的希望。 吉非替尼 ，作为其中的代 ...
非小细胞肺癌（NSCLC）是一种常见的肺癌类型，其中EGFR（表皮生长因子受体）突变是驱动其发展的重要因素之一。随着医学研究的深入，针对EGFR突变的治疗药物层出不穷，而 泰瑞莎 （AZD9291）便是其中的佼佼者。这种药物对EGFR突变阳性非小细胞肺癌患者带 ...
阿伐曲泊帕 （Avatrombopag）是一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），被全球首个FDA批准用于治疗慢性肝病（CLD）相关血小板减少症。该药物的出现填补了国内该领域的用药空白，为中国慢性肝病相关血小板减少症患者提供了全球领先的“强效持久、安 ...
普拉替尼 （Pralsetinib），商品名为普吉华（Gavreto），是一种具有里程碑意义的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂。作为一种高效、高选择性的RET抑制剂，普拉替尼的开发和应用为许多癌症患者带来了新的治疗希望。 普拉替 ...
近年来，非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗策略正在不断进步。特别是对于ALK阳性的NSCLC患者，虽然克唑替尼一度被认为是治疗的金标准，但随之而来的耐药性问题却成为了摆在医生和患者面前的一大难题。幸运的是，新一代ALK抑制剂 布吉他滨 （Brigatinib）的出 ...
肝内胆管癌是一种起源于肝内胆管上皮细胞的恶性肿瘤，其发病率逐年上升，且预后较差。转移性肝内胆管癌更是治疗上的难题，传统的化疗和放疗效果有限，因此，寻找新的有效治疗方法显得尤为重要。近年来， 福巴替尼 作为一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂， ...
拉罗替尼（Larotrectinib）是一种口服的选择性TRK（神经生长因子受体激酶）抑制剂，用于治疗携带NTRK基因融合的实体瘤患者。NTRK基因融合是一种罕见的遗传突变，可以在多种类型的癌症中发生，包括但不限于唾液腺癌、甲状腺癌、肺癌、结直肠癌和软组织肉 ...
罗普司亭 （Romiplostim）是一种重组人胸腺素受体激动剂（TPO受体激动剂），用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）。ITP是一种自身免疫性疾病，导致患者体内血小板数量减少，增加出血风险。罗米司亭通过刺激骨髓产生更多的血小板，从而提高血小板计数 ...
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