肝静脉闭塞性疾病（VOD），又称肝窦阻塞综合征（HSOS），是造血干细胞移植（HSCT）后的一种严重并发症。该病主要由肝窦内皮细胞损伤引发，导致肝窦流出道阻塞，进而造成肝内窦性门静脉高压。据统计，约有9%-14%的HSCT患者会发生HSOS，且该病可能伴有多器官功能衰竭，发病100天内的病死率可超过80%，其中30%-50%的病例危及生命。面对这一严峻挑战，去纤苷钠（Defitelio）的出现为患者带来了新的希望。

　　去纤苷钠，也被称为Defitelio，是一种具有独特作用机制的注射药物。其化学名称为聚脱氧核糖核苷酸钠盐，主要由源自猪肠组织的单链多聚脱氧核糖核苷酸钠盐组成。这种药物通过增强纤溶酶原激活，促进血栓的溶解，并抑制炎症反应，从而保护微血管免受损伤，减少内皮细胞的炎症和凋亡。去纤苷钠是目前唯一获批用于治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的VOD的药物，也是预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物。

　　去纤苷钠的作用机制主要体现在增加组织纤溶酶原激活物（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，同时降低血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）的表达。这些作用共同促进了纤维蛋白的溶解，减少了血管内皮细胞的活化，从而保护血管内皮细胞免受损伤。此外，去纤苷钠还能抑制炎症反应，进一步减轻内皮细胞的损伤。

　　在临床应用中，去纤苷钠主要用于治疗成人和儿童的严重肝静脉闭塞症（VOD），尤其是当患者伴有肾或肺功能不全时。通常以静脉注射的形式给药，推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，持续输注2小时，治疗周期通常为21天，或直到VOD症状缓解。具体的剂量和治疗周期需要根据患者的具体情况由医生决定。

　　多项临床试验证实了去纤苷钠在治疗VOD中的显著疗效。在一项纳入351例接受HSCT并伴有肾或肺功能障碍的肝VOD患者的扩展准入研究中，去纤苷钠治疗组的患者在移植后100天的生存率为45%，显著高于预期的未接受去纤苷钠治疗的患者生存率（21%-31%）。此外，去纤苷钠在治疗过程中表现出良好的安全性，不良反应发生率相对较低，且多为轻度至中度。

　　除了显著的疗效和安全性外，去纤苷钠还为患者提供了更多的治疗选择。对于传统治疗方法无反应或进展的患者，去纤苷钠成为了一种新的治疗策略。它的出现不仅提高了VOD患者的生存率，还改善了患者的生活质量。

　　综上所述，去纤苷钠作为目前唯一获批用于治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的VOD的药物，以其独特的作用机制、显著的疗效和良好的安全性，为肝静脉闭塞病患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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