急性髓系白血病（AML）治疗长期面临疗效瓶颈，尤其是对于携带IDH2基因突变的患者。传统化疗的无效性与移植的高风险，使得这部分人群的预后极差。靶向药物恩西地平通过精准干预肿瘤代谢，不仅改变了这一群体的治疗困境，更推动了白血病治疗范式的转变。
恩西地平适用于IDH2突变型复发或难治性AML成人患者，需经基因检测确认。每日口服100mg，持续治疗直至疾病进展或不可耐受。用药时需注意：
1.监测分化综合征：部分患者可能出现发热、呼吸困难等，需及时干预。
2.肝功能与心电图监测：警惕胆红素升高或QT间期延长。
3.药物相互作用：避免与可能影响肝酶的药物（如抗酸药、抗真菌药）联合使用。
临床试验与真实案例均证实恩西地平的疗效。研究中，接受恩西地平治疗的患者中位总生存期达9.3个月，完全缓解率（CRR）为19.1%。实际案例中，某58岁男性患者因多次化疗失败，骨髓白血病细胞占比60%，经恩西地平治疗6个月后降至2%，成功接受移植手术，随访2年未复发。此类案例表明，恩西地平不仅延长生存时间，更改变了治疗轨迹。
恩西地平的上市标志着AML治疗从“经验驱动”转向“基因指导”。通过精准靶向肿瘤代谢，其不仅为IDH2突变患者提供了生存希望，更揭示了癌症代谢调控在肿瘤治疗中的巨大潜力。未来，随着基因检测普及与联合治疗优化，这一药物或将成为更多患者的生命转折点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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