肝小静脉闭塞病（VOD）作为造血干细胞移植的严重并发症，曾使许多患者陷入绝境。而去纤维钠（Defibrotide）的出现，如同照亮黑暗的“生存之光”，以其创新的治疗机制和显著的疗效，重新定义VOD的临床管理。

 　　去纤维钠的作用机制涉及三个核心环节：首先，通过激活纤溶酶系统，直接降解已形成的血栓；其次，抑制血小板过度活化，防止新血栓扩展；最后，调节内皮细胞表达，减轻炎症对血管壁的破坏。这种“三位一体”的干预模式，精准针对VOD的病理核心——肝小静脉纤维化和阻塞，从而快速恢复肝脏灌注。

 　　药物适用于移植后3周内出现典型三联征（黄疸、肝肿大、体重增加≥5%）的患者，或经影像学检查确诊为VOD者。尤其对于重度病例（合并多器官功能障碍），其早期使用可显著降低死亡风险。值得注意的是，疑似VOD患者若存在高风险因素（如预处理方案毒性强），可考虑预防性使用，但需严格遵循指南。

 　　全球多中心随机对照试验显示，去纤维钠使VOD患者的60天生存率提高至62%，症状缓解中位时间缩短至13天。长期随访数据表明，其治疗后的肝纤维化程度显著低于未干预组。市场方面，该药已被纳入欧美多国移植指南，并在部分亚洲国家逐步推广。尽管市场定价较高，但因其疗效明确，医疗机构采购需求稳定增长。

 　　一名中年患者接受造血干细胞移植后第10天，突发剧烈腹痛、黄疸和呼吸困难，诊断为重症VOD。经传统抗凝治疗无效后，改用去纤苷钠。用药第3天，腹痛明显减轻；第7天腹水开始吸收；疗程结束后，患者肝功能恢复正常，未遗留长期肝损伤。这一案例凸显了药物在逆转危重病程中的决定性作用。

 　　相较于传统方案（如低分子肝素联合支持疗法），去纤苷钠的优势体现在：①更高的症状缓解率（提升约30%）；②更低的出血并发症风险；③缩短住院时间，降低医疗成本。然而，其适应症局限性和价格门槛仍需在医疗资源分配中权衡。

 　　去纤苷钠不仅是VOD治疗领域的“金标准”药物，更体现了现代精准医学在罕见病管理中的突破。随着对其作用机制的深入探索和仿制药的逐步上市，其应用前景将更加广阔，为更多患者带来生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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