舒替利单抗（Sutimlimab，Enjaymo）作为冷凝集素病（CAD）的首个靶向治疗药物，通过抑制补体系统过度激活，为患者提供了从根源缓解溶血的新路径。

　　冷凝集素病中，异常抗体激活补体系统引发红细胞大规模破坏，导致严重溶血与器官损伤。舒替利单抗通过特异性结合补体C1s蛋白，抑制其催化活性，从而阻断补体级联反应的启动。这一机制不仅减少红细胞裂解，还可防止补体沉积引发的血管炎症，从多维度保护患者。其高度选择性避免了非特异性免疫抑制，降低感染风险，成为区别于传统治疗的突破点。

　　适应症明确：舒替利单抗适用于成人CAD患者，尤其是频繁溶血发作或生活质量严重受损者。用药方法为静脉注射，每两周一次，初始剂量600mg，后续根据疗效调整。需注意：治疗前需排除严重感染或活动性恶性肿瘤；治疗期间每4周监测补体活性与溶血指标；避免与抗凝药物联用以防出血风险；若出现严重过敏反应需立即停药。患者需配合低温防护（如寒冷季节保暖），以协同药物疗效。

　　实际应用中，舒替利单抗帮助患者摆脱长期医疗依赖。例如，一位45岁患者确诊后因频繁溶血每月住院2-3次，用药后溶血事件降至每年1次，无需常规输血，重新参与社交活动。另一案例中，患者因溶血导致脾肿大需手术，治疗9个月后脾功能改善，避免了手术风险。这些案例验证了药物在预防并发症、恢复生活自主中的关键作用。

　　舒替利单抗的未来发展包括：探索儿科CAD的应用；开发长效制剂减少注射频率；联合基因疗法以寻求根治可能。随着罕见病诊疗体系完善，其可及性将进一步提升，为患者带来更多希望。

　　舒替利单抗以靶向补体系统的创新机制，为冷凝集素病患者提供了突破传统治疗局限的新选择。其显著疗效与安全性正重塑疾病管理范式，成为罕见血液疾病领域的重要里程碑，为患者争取更健康、自主的生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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