舒立瑞（依库珠单抗，Eculizumab）作为全球首个C5补体抑制剂，通过精准阻断补体系统的过度激活，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）、重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等罕见病患者带来了前所未有的治疗希望。其创新机制、显著疗效与安全性，不仅改变了疾病管理范式，更重塑了患者的生存轨迹，成为罕见病领域的突破性药物。

　　适应症明确涵盖四大领域：①PNH：解决溶血、贫血及血栓问题，提升生活质量；②aHUS：恢复血小板计数与肾功能，降低透析风险；③重症肌无力：缓解难治性病例的肌肉无力，减少复发；④NMOSD：预防复发并保护神经功能，避免视力与运动能力丧失。舒立瑞的精准定位填补了传统疗法（如激素、血浆置换）的不足，为高风险或耐药患者提供关键选择。

　　对比传统治疗：PNH中，舒立瑞替代输血并避免激素副作用；aHUS优于血浆置换，减少治疗频率并改善预后；重症肌无力较单用免疫抑制剂疗效更佳，副作用更小；NMOSD对比激素冲击疗法，复发率降低3倍。医保纳入后，其价格降幅达87.8%，显著提升治疗可及性。

　　某aHUS患者因急性肾衰竭需透析，用药后肾功能恢复，摆脱透析依赖；PNH患者因频繁溶血无法工作，治疗后恢复正常生活；NMOSD患者经舒立瑞联合治疗，视力恢复至0.8，脊髓功能恢复行走能力，避免瘫痪。案例验证了药物在逆转病程、改善预后中的实际价值。

　　舒立瑞通过靶向补体C5，为四大罕见病患者提供了精准、高效且个体化的治疗选择，显著延长生存时间并改善生活质量。其临床数据的坚实支撑、严谨的风险管理策略及医保覆盖的惠民政策，使其成为罕见病治疗不可或缺的基石药物。未来，随着更多适应症的拓展与诊疗协作网的完善，舒立瑞有望惠及更多患者，推动罕见病治疗迈向精准化、可持续化的新阶段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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