难治性癫痫作为神经科领域的重大挑战，尤其是Dravet综合征这类罕见且严重的癫痫性脑病，传统药物往往难以控制发作，严重影响患者生活质量。司替戊醇（Diacomit/Stiripentol）作为一种针对Dravet综合征的孤儿药，通过独特的神经调控机制与联合用药策略，为患儿及家庭带来了突破性的治疗希望，成为难治性癫痫管理的重要选择。

　　司替戊醇的抗癫痫机制涉及多重神经调控通路。一方面，药物通过增强GABA受体功能，提升中枢神经系统的抑制性神经传导，直接减少癫痫发作的神经兴奋性。另一方面，司替戊醇特异性抑制肝细胞色素P450酶（CYP3A4），从而延长联合用药中氯巴占（clobazam）的血药浓度，使其抗癫痫效果增强2-3倍。这种“双重增效”机制，不仅增强单一药物作用，更通过药代动力学协同，提升整体治疗效果，尤其适用于对传统药物无效的难治性病例。

　　药物主要适用于2岁及以上的Dravet综合征患者，特别是那些在氯巴占和丙戊酸盐联合治疗下仍无法控制的难治性强直阵挛发作。Dravet综合征作为一种罕见且进展性的癫痫性脑病，常伴随认知功能衰退与高死亡率，司替戊醇的靶向干预可有效减少发作频率，改善长期预后。值得注意的是，其单独使用疗效有限，必须联合氯巴占及丙戊酸盐以达到最佳治疗效果。

　　司替戊醇为口服制剂，分为胶囊和干混悬剂两种剂型，后者更适合儿童吞咽。初始剂量为50mg/kg/日，分2-3次服用，最大日剂量不超过3000mg。用药时需同步减少氯巴占剂量25%，并定期监测血药浓度与肝功能。若出现严重不良反应（如持续嗜睡、肝功能异常），需逐步减量或停药，避免骤然停药引发癫痫加重。特殊人群如肝肾功能不全者需慎用，因其代谢依赖肝肾系统。

　　司替戊醇作为破解Dravet综合征治疗难题的孤儿药，通过创新机制与联合用药模式，为难治性癫痫患者开辟了新的生存空间。其临床数据支撑下的显著疗效与可接受的安全性，不仅改善了患者预后，更为神经科精准治疗提供了实践范例。随着对药物机制的深入理解与临床方案的优化，司替戊醇有望成为更多难治性癫痫患者的“生命之光”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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