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普吉华/普拉替尼(GAVRETO)为RET基因变异肿瘤患者点亮精准治疗之光

时间:2025-08-01 13:54 来源:医药查询 作者:康必行-小茜

  在癌症治疗领域,精准医学的突破正不断改写患者的生存轨迹。普拉替尼(Pralsetinib),作为高选择性RET抑制剂,以其对RET基因变异的精准打击,为局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺髓样癌(MTC)及甲状腺癌(TC)患者带来了新的治疗希望。通过靶向肿瘤驱动基因,普拉替尼不仅显著提升疗效,更以可控的副作用为患者提供了长期生存的可能,成为精准医疗时代的典范。

普拉替尼.jpg

  治疗原理

  普拉替尼的核心机制在于特异性抑制RET受体酪氨酸激酶。当RET基因发生融合或突变时,其异常激活会驱动肿瘤细胞的增殖、转移及抗药性。普拉替尼通过高亲和力结合RET蛋白,抑制其磷酸化及下游信号通路(如MAPK、PI3K/Akt),从而精准阻断肿瘤生长。其高选择性使其对野生型RET影响较小,降低脱靶毒性,这一特性显著区别于多激酶抑制剂,提升了治疗安全性。

  适用症状

  适应症明确限定于:①既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者;②需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型MTC成人及12岁以上儿童;③放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌成人及儿童。临床数据显示,普拉替尼对RET融合阳性NSCLC患者的总体缓解率(ORR)达66.7%(铂类化疗后患者)至83.3%(初治患者),疾病控制率(DCR)超90%,为不同阶段患者提供了有效治疗选择。

  使用方法

  推荐用法为口服给药,每日一次400mg,空腹服用(服药前后至少2小时不进食)。若漏服可补服,但避免双倍剂量。治疗期间需定期监测血压、肝功能及心电图,并根据不良反应调整剂量:如高血压需优化降压治疗,肝毒性需暂停用药直至恢复,严重事件可能需永久停药。此外,育龄患者需避孕,避免胚胎毒性风险。

普拉替尼.png

  药效与对比

  临床数据揭示普拉替尼的显著优势:在RET融合NSCLC中,其缓解持续时间中位数为28.3个月,远超传统化疗的6-8个月。对比多靶点药物(如凡德他尼、卡博替尼),普拉替尼对RET的选择性更高,副作用更可控——高血压发生率29%(3级14%),肝毒性5.4%(3-4级),且多数通过调整剂量或暂停用药可管理。其“精准打击”避免了多激酶抑制剂常见的广泛抑制带来的耐受性问题。

  案例解析

  某65岁NSCLC患者,经多线治疗失败且基因检测确认RET融合,使用普拉替尼3个月后肿瘤缩小60%,持续用药1年无进展,生活质量显著改善。另一12岁MTC儿童,因无法耐受放射性碘治疗,接受普拉替尼后肿瘤稳定,甲状腺功能逐步恢复。这些案例印证了药物对不同年龄段患者的有效性及耐受性。

  优势与挑战

  优势:①精准靶向RET变异,突破传统治疗瓶颈;②口服给药便捷,长期耐受性好;③填补NSCLC中RET靶点治疗空白。挑战:需依赖基因检测普及,部分区域检测能力不足;长期用药可能产生耐药性(如RET新突变),需通过二代抑制剂或联合疗法应对。当前,临床正探索普拉替尼与免疫治疗的组合策略以优化疗效。

  普拉替尼的出现,标志着RET基因变异肿瘤治疗从“无药可治”到“精准靶向”的跨越。其高效、低毒的特性为患者提供了生存与生活质量的双重保障。尽管面临检测与耐药性的挑战,但其临床成果已证实:在精准医学时代,靶向驱动基因的治疗策略正为更多患者重塑希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:普拉替尼/普雷西替尼(Gavreto)治疗携带RET基因突变的癌症中展现出显著疗效和相对可控的安全性

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(责任编辑:康必行-小茜)
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