实体瘤治疗常因肿瘤类型多样、驱动基因复杂而面临困境,尤其对于儿童罕见肿瘤,传统疗法往往束手无策。拉罗替尼(Larotrectinib)凭借其对NTRK基因融合的精准打击,打破了“癌种”界限,为成人与儿童患者提供了“同靶同治”的解决方案。通过抑制肿瘤生长的关键信号传导,拉罗替尼在广泛实体瘤中展现出卓越疗效,成为精准医疗领域的里程碑式药物。
拉罗替尼的作用靶点明确为TRK融合蛋白,此类蛋白由NTRK基因与另一基因异常融合产生,导致持续激活并驱动肿瘤增殖。药物通过高亲和力结合TRK激酶结构域,抑制其磷酸化及下游信号传导(如PI3K/Akt、MEK/ERK等通路),从而阻止肿瘤细胞生长与转移。其独特之处在于,无论肿瘤原发部位或病理类型如何,只要存在NTRK融合,药物即可发挥作用,实现“泛癌种”治疗。
适应症覆盖携带NTRK融合基因的成人与儿童实体瘤,包括但不限于软组织肉瘤、甲状腺癌、肺癌、结直肠癌、黑色素瘤、婴儿纤维肉瘤等。临床试验显示,其对儿童患者的疗效尤为显著:例如婴儿纤维肉瘤的缓解率可达100%,儿童骨肉瘤的长期控制率优于传统化疗。此外,对于局部晚期或转移性肿瘤,拉罗替尼可作为无替代疗法时的关键选择。
用药遵循“精准检测、规范使用”原则:成人推荐剂量为每日两次100mg口服,儿童按体表面积(BSA)计算,最高不超过成人剂量。需整粒吞服胶囊,溶液需按说明配制。治疗期间需定期监测肿瘤反应与不良反应(如头晕、肝毒性、胚胎毒性),严重事件时需暂停用药并调整剂量。特殊人群(如肝肾功能不全者)需谨慎调整,避免药物相互作用。
拉罗替尼以“同靶同治”的理念,重新定义了实体瘤治疗模式。其精准打击NTRK融合的基因特性,使无数患者摆脱了“无药可治”的困境。尽管面临检测与耐药性的挑战,但其临床成果已证明:在精准医疗时代,靶向基因而非肿瘤类型的策略,正为更多患者开辟长期生存的新路径。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!