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普吉华/普拉替尼(GAVRETO)为RET基因变异肿瘤患者重塑生存希望

时间:2025-08-01 14:51 来源:医药查询 作者:康必行-小茜

  在癌症治疗领域,靶向药物的精准性决定了疗效与耐受性的平衡。普拉替尼(Pralsetinib)作为高选择性RET抑制剂,通过精准打击RET基因融合与突变,为局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺髓样癌(MTC)及甲状腺癌(TC)患者带来了突破性治疗选择。其“靶点明确、副作用可控”的特点,正逐步改变这些患者的生存轨迹。

普拉替尼.jpg

  普拉替尼适应症明确限定于:①RET融合阳性NSCLC(一线或二线治疗);②RET突变型MTC成人与儿童;③放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌。临床数据显示,其在NSCLC一线治疗中的疾病控制率(DCR)达93.9%,二线治疗为86.7%,为不同治疗阶段患者提供分层解决方案。需注意,使用前必须通过基因检测确认RET变异状态。

  临床数据揭示普拉替尼的显著优势:在RET融合NSCLC中,其缓解持续时间中位数为32.9个月,远超化疗的6-12个月。对比多激酶抑制剂(如凡德他尼),其高血压发生率虽相似(29%),但肝毒性(5.4%)显著低于后者(约20%),且缓解率更高。此外,其口服给药的便捷性及儿童患者的良好耐受性,进一步提升了治疗可行性。

  某60岁NSCLC患者,经多线化疗无效且基因检测显示KIF5B-RET融合,使用普拉替尼后肿瘤缩小70%,持续稳定2年,恢复正常生活。另一12岁MTC儿童,因肿瘤侵袭颈部血管需紧急手术,治疗后肿瘤缩小,成功保留器官功能。案例凸显了药物对难治性患者的生存改善能力。

  优势:①精准靶向RET,突破传统治疗瓶颈;②显著延长生存期,改善生活质量;③为罕见肿瘤(如儿童MTC)提供标准化治疗路径。挑战:需普及基因检测,部分区域检测能力不足;长期用药可能产生耐药性(如RET G810S突变),需联合治疗或二代抑制剂应对。当前,全球正加速研发RET耐药突变抑制剂以解决这一问题。

  普拉替尼的出现,标志着RET变异肿瘤治疗从经验性治疗转向精准靶向的时代。其高效、安全的特性为患者提供了长期生存的新机会。尽管面临检测与耐药性的挑战,但其临床成果已证实:在精准医学指导下,靶向驱动基因的治疗策略正为更多患者重塑生存希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 普拉替尼 https://www.kangbixing.com/drug/plxtn/


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(责任编辑:康必行-小茜)
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