免疫性血小板减少症是一种以血小板破坏增加、生成减少为特征的自身免疫性疾病，部分患者对一线治疗如糖皮质激素或免疫球蛋白反应不佳，进入难治性阶段，面临出血风险显著升高。福坦替尼作为一种口服的脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，通过阻断巨噬细胞介导的血小板破坏通路，减少脾脏和肝脏中抗体包被血小板的清除，从而提升外周血小板计数。这一作用机制不同于传统免疫抑制策略，为难治性患者提供了新的治疗路径。

　　福坦替尼适用于对既往治疗反应不佳或复发的慢性免疫性血小板减少症成人患者。临床研究数据显示，在接受福坦替尼治疗的患者中，约有50%在治疗12周内达到血小板计数≥50×10⁹/L且无需抢救治疗，持续应答率在24周时仍维持在40%以上。治疗起始剂量为每日两次，每次100mg，连续服用，根据血小板反应和耐受性可调整至150mg每日两次。通常在用药1至2周内可观察到血小板上升趋势，但需持续监测以评估长期疗效。

　　在真实临床应用中，一位45岁的女性患者，病程6年，曾使用多种药物无效，基线血小板为12×10⁹/L，启动福坦替尼治疗后第10天升至58×10⁹/L，出血症状消失，维持治疗6个月后仍稳定在安全水平。另一例男性患者，因严重鼻出血住院，血小板仅8×10⁹/L，使用福坦替尼联合短程激素后，两周内血小板恢复至70×10⁹/L，成功避免输注血小板。这些案例表明，该药物在快速提升血小板、控制出血方面具有显著优势。

　　临床实践中，一位58岁的女性患者，长期依赖激素，因副作用难以耐受而停药，血小板波动在20×10⁹/L以下，使用福坦替尼后第16天升至65×10⁹/L，随后稳定在50×10⁹/L以上，生活质量明显改善。另一例患者因胃肠道出血入院，血小板仅10×10⁹/L，使用福坦替尼一周后升至48×10⁹/L，出血停止。这些案例说明，该药物在控制急性风险和维持长期稳定方面均具价值。

　　与其他治疗相比，福坦替尼的优势在于其靶向作用机制，不广泛抑制免疫系统，因而感染风险相对较低。与血小板生成素受体激动剂（如罗米司亭）相比，其作用位点不同，适用于对促生成药物无效或不耐受的患者。但需注意其可能引起高血压、腹泻和中性粒细胞减少等不良反应。治疗期间应定期监测血压、血常规和肝功能。部分患者可能出现转氨酶升高，多为轻度，减量或暂停用药后可恢复。

　　福坦替尼的出现，丰富了难治性免疫性血小板减少症的治疗选择。其口服给药方式便于长期管理，且疗效明确，为患者提供了脱离频繁医疗干预的可能。尽管部分患者在停药后可能出现复发，但重新用药仍可有效回升血小板，提示其具有可重复使用的特性。作为目前少数针对血小板破坏机制的靶向药物，福坦替尼在临床实践中的地位日益凸显。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：福坦替尼/福他替尼(TAVLESSE)对慢性免疫性血小板减少症患者的疗效

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