免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，患者因免疫系统错误攻击血小板，导致外周血小板计数降低，常表现为皮肤瘀斑、鼻出血、牙龈出血，严重时可引发内脏出血甚至危及生命。约70%的ITP患者初始接受激素或免疫抑制剂治疗，但约30%的患者会发展为慢性ITP，对传统治疗反应不佳，长期依赖血小板输注或面临反复出血风险。瑞弗兰的出现，以“靶向促血小板生成”为核心，为这类患者开启了非激素、非免疫抑制的治疗新路径。

　　瑞弗兰的治疗原理围绕血小板生成素（TPO）信号通路的激活展开。TPO是调控血小板生成的关键因子，通过与骨髓巨核细胞表面的TPO受体（TPO-R）结合，促进巨核细胞增殖、分化并释放血小板。ITP患者虽体内TPO水平正常或升高，但因免疫攻击导致巨核细胞功能障碍，无法有效生成血小板。艾曲泊帕作为高选择性TPO-R激动剂，能直接与TPO-R结合，模拟TPO的生物学作用，激活下游JAK-STAT等信号通路，推动巨核细胞成熟并增加血小板输出。这种“绕过免疫攻击、直接促进血小板生成”的机制，区别于激素抑制免疫反应或免疫抑制剂清除异常淋巴细胞的间接方式，更精准地解决了血小板生成不足的核心问题。

　　实际使用中，瑞弗兰的推荐剂量为每日一次口服50mg（慢性ITP患者），空腹或随餐服用均可，无需复杂的预处理。关键临床试验数据显示，对于激素或免疫抑制剂治疗无效的慢性ITP患者，艾曲泊帕治疗12周后，约60%的患者血小板计数升至50×10^9/L以上（安全阈值），其中20%的患者达到100×10^9/L的正常水平；出血事件发生率从治疗前的45%降至15%。对比传统治疗，激素治疗的长期缓解率仅10%-15%，且易引发肥胖、骨质疏松等副作用；免疫抑制剂（如环孢素）的肝毒性风险较高。艾曲泊帕的副作用主要为轻度头痛、乏力或恶心，3级及以上不良反应发生率不足5%，显著提升了患者的用药依从性。

　　35岁的林女士是慢性ITP患者，确诊8年，长期服用泼尼松，但血小板始终维持在20×10^9/L左右，反复出现牙龈出血和月经过多。尝试环孢素治疗后，肝功能异常，被迫停药。换用艾曲泊帕后，4周内血小板升至55×10^9/L，8周时稳定在80×10^9/L以上，出血症状消失，体重和血压也逐渐恢复正常。林女士说：“终于不用再担心突然出血，也不用天天吃激素变胖了。”

　　对于慢性ITP患者，瑞弗兰不仅是一种药物，更是重获“血小板稳定”的关键。它通过靶向促生成、避免免疫抑制，为长期受困于传统治疗的患者提供了更安全、更有效的治疗选择。随着对其作用机制的深入研究，未来艾曲泊帕或在ITP的一线联合治疗或儿童患者中发挥更大作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲泊帕/瑞弗兰(REVOLADE)为再生障碍性贫血患者提供了一种新的治疗选择

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