急性髓系白血病是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤，部分患者因携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变而面临更差的预后。这类突变导致细胞内代谢异常，产生过多的致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），从而阻断正常细胞分化，使白血病细胞停滞在未成熟阶段。恩西地平作为一种口服的选择性IDH2抑制剂，能够特异性结合突变型IDH2蛋白，抑制其异常酶活性，显著降低2-HG水平，恢复细胞的正常分化能力。临床研究显示，在复发或难治性IDH2突变型AML患者中，恩西地平单药治疗的完全缓解率可达19%，部分患者可获得持续超过一年的缓解期，为无法耐受强化疗或移植的患者提供了新的治疗选择。

　　恩西地平适用于经基因检测确认存在IDH2突变、且不适合接受强化疗的复发或难治性急性髓系白血病成年患者。推荐剂量为每日一次，每次100毫克，空腹或与低脂餐同服。治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。用药期间需定期监测血常规、肝功能、电解质及心电图，特别关注分化综合征的风险。该综合征通常在治疗初期出现，表现为发热、呼吸困难、肺浸润和胸腔积液，需立即使用皮质类固醇并暂停用药。其他常见不良反应包括恶心、腹泻、疲劳、食欲减退和高胆红素血症，多数为轻中度，可通过支持治疗管理。

　　与其他治疗方式相比，恩西地平的优势在于其靶向性和非细胞毒性机制。传统化疗通过杀伤快速分裂细胞起效，但对正常造血系统损伤大，老年或体弱患者难以耐受。而恩西地平不直接杀伤细胞，而是“诱导分化”，使白血病细胞转化为功能接近正常的成熟细胞，从而改善骨髓功能。与另一种IDH抑制剂艾伏尼布（针对IDH1突变）相比，恩西地平专一作用于IDH2突变患者，适应人群明确，疗效更具针对性。此外，其口服给药方式便于长期管理，适合门诊治疗。

　　一位68岁的男性患者因反复感染和贫血就诊，确诊为IDH2突变型AML，既往接受过一次化疗但未缓解，因心脏基础疾病无法耐受进一步强化疗。开始恩西地平治疗后，第二个月血象逐渐改善，骨髓检查显示原始细胞比例从35%降至5%，达到部分缓解。治疗期间出现轻度恶心和乏力，无分化综合征发生。持续用药14个月后仍维持稳定。该案例表明，恩西地平在不适合强化疗的患者中具有显著的临床价值，能够改善生活质量并延长生存时间。

　　恩西地平的问世标志着AML治疗进入精准分化治疗时代。其不仅为特定基因突变患者提供了个体化方案，也为“诱导分化”策略在血液肿瘤中的应用开辟了新路径。未来，随着联合治疗探索的深入，其在一线或维持治疗中的潜力值得进一步挖掘。患者应在专业医生指导下规范用药，配合定期监测，以实现最佳治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(idhifa/Enasidenib)能够显著提高急性髓性白血病患者的总体缓解率和无进展生存期

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