胆管癌是一种恶性程度较高的消化道肿瘤，约5%-10%的患者携带FGFR2基因融合或重排——这种变异会激活FGFR信号通路，驱动癌细胞异常增殖，且这类肿瘤对传统化疗极不敏感。多数患者确诊时已属晚期，失去手术机会，只能依赖吉西他滨联合顺铂等化疗方案，但客观缓解率不足10%，中位无进展生存期仅约3个月，生存质量极差。培米替尼的出现，精准针对FGFR2变异这一致病根源，为这类患者打开了靶向治疗的新窗口。

　　佩米替尼的核心治疗原理是抑制异常激活的FGFR2激酶。FGFR（成纤维细胞生长因子受体）家族负责调控细胞生长、分化和血管生成，当FGFR2因融合或重排发生结构异常时，会持续向癌细胞发送增殖信号。佩米替尼作为选择性FGFR1/2/3酪氨酸激酶抑制剂，能特异性结合FGFR2的ATP结合口袋，阻断其激酶活性，从而切断异常信号传导，抑制肿瘤细胞的增殖与血管生成。这种“只针对FGFR2变异”的机制，区别于传统化疗的“无差别杀伤”，既提高了疗效，又减少了对正常细胞的损伤。

　　实际使用中，培米替尼的推荐剂量为每日一次口服13.5mg，空腹服用（餐前至少1小时或餐后2小时），无需复杂的预处理。关键临床试验FIGHT-202的数据显示，对于不可切除或转移性胆管癌且携带FGFR2融合/重排的患者，培米替尼的客观缓解率（肿瘤缩小≥30%）达到35.5%，其中3.5%的患者达到完全缓解；中位无进展生存期（从治疗到肿瘤再次进展的时间）为8.1个月，总生存期（从治疗开始到死亡的时间）达17.5个月。对比传统化疗的10%客观缓解率和3个月无进展生存期，这一数据显著延长了患者的生存时间；而与其他多靶点FGFR抑制剂相比，佩米替尼对FGFR2的选择性更高，脱靶毒性更低。

　　52岁的王女士是典型受益者。她因“皮肤巩膜黄染”确诊肝内胆管癌，手术切除后1年复发，转移至淋巴结和腹膜，接受吉西他滨联合顺铂化疗4个周期，病灶未缩小，反而出现严重骨髓抑制。基因检测显示FGFR2-TACC3融合，换用培米替尼后，8周复查显示淋巴结转移灶缩小40%，腹膜结节减少，黄疸消退，肝功能恢复正常。至今她已用药18个月，病情稳定，能正常照顾家庭。王女士说：“之前化疗让我生不如死，这个药不仅控制了肿瘤，还让我活得有质量。”

　　对于FGFR2融合/重排的胆管癌患者，佩米替尼不仅是一种药物，更是打破“化疗无效”困局的关键。它通过精准靶向FGFR2变异、抑制肿瘤生长，为患者争取了更长的生存期和更好的生活质量。随着对其作用机制的深入研究，未来佩米替尼或在更早期治疗阶段发挥作用，让更多患者避免走到晚期化疗的境地。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)为FGFR2基因变异的胆管癌患者带来新的生机

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