慢性免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病,患者因免疫系统错误攻击血小板,导致外周血血小板计数降低,常表现为皮肤瘀斑、鼻出血或内脏出血风险增加。传统治疗以糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白为主,但约60%的患者会出现激素抵抗或治疗后复发,长期使用激素还会引发骨质疏松、血糖异常等副作用;脾切除虽能短期提升血小板,但创伤大且部分患者效果不持久。艾曲波帕的出现,为这部分患者提供了非激素、口服的新型治疗选择,成为重建血小板生成平衡的关键药物。
艾曲波帕的核心治疗原理是激活血小板生成素(TPO)受体通路。血小板由骨髓中的巨核细胞生成,而TPO是刺激巨核细胞增殖分化的核心因子。ITP患者的血小板破坏增加,同时巨核细胞数量或功能可能不足。艾曲波帕通过与TPO受体c-Mpl结合,模拟内源性TPO的作用,促进巨核细胞增殖、分化及成熟,从而增加血小板生成。这种“促生成”机制不同于传统治疗对免疫系统的抑制,更直接针对血小板减少的根本原因。
适用症状上,艾曲波帕主要用于治疗对糖皮质激素、丙种球蛋白等一线治疗反应不佳的慢性ITP成人患者。这类患者血小板计数通常低于30×10⁹/L,或虽高于此但仍反复出血。临床使用时,艾曲波帕为口服给药,起始剂量一般为50毫克每日一次(亚洲患者可能从25毫克起始),医生会根据血小板计数调整剂量,最大不超过75毫克每日一次,需定期监测血常规及肝功能。
功能药效方面,关键临床试验数据显示,慢性ITP患者接受艾曲波帕治疗12周后,约60%患者血小板计数升至50×10⁹/L以上,能显著降低出血事件发生率;长期随访显示,约30%患者可维持缓解超过2年。与传统激素治疗相比,艾曲波帕无需频繁调整剂量或监测激素相关副作用,患者生活质量更高。曾有一位45岁女性ITP患者,确诊5年,反复使用泼尼松、丙种球蛋白,血小板始终维持在20×10⁹/L左右,每月需输注血小板。换用艾曲波帕后,2周内血小板升至70×10⁹/L,3个月后稳定在100×10⁹/L以上,出血症状消失,至今已停药观察1年未复发。
对激素抵抗或复发的慢性ITP患者而言,艾曲波帕不仅是“替代方案”,更是“精准促生成”的希望——它通过激活自身造血通路,减少对外源性治疗的依赖,让患者摆脱长期用药的副作用困扰,重新回归正常生活。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:瑞弗兰/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)能够迅速提升血小板计数减少出血事件
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