在血液系统恶性肿瘤的治疗演进中，靶向治疗的出现显著改变了急性髓系白血病的管理格局。吉妥珠单抗作为首个获批的抗CD33抗体药物偶联物，通过将特异性抗体与强效烷化剂奥唑米星共价连接，实现对白血病细胞的定向打击。当抗体与CD33结合后，复合物被内化至细胞内，溶酶体酶裂解释放奥唑米星，后者进入细胞核引起DNA损伤，最终导致肿瘤细胞死亡。这一机制最大限度减少了对正常组织的非特异性损伤。

　　用于新诊断或复发难治性CD33阳性急性髓系白血病患者，可单用或与化疗联合。在联合标准“7+3”方案（阿糖胞苷+蒽环类）的研究中，吉妥珠单抗组的5年总生存率较对照组提高约10个百分点，达到约45%。对于老年患者，低剂量方案（如每剂量3 mg/m²）联合去甲基化药物，可使中位生存期延长至约10个月，且耐受性良好。给药为静脉滴注，通常分次给予，间隔数周，具体方案依病情而定。

　　一位75岁的男性患者因贫血、出血倾向就诊，确诊为CD33阳性急性髓系白血病。因年龄和合并症不适合标准强化疗，采用低剂量吉妥珠单抗联合阿扎胞苷治疗。治疗两周期后骨髓缓解，外周血象逐步恢复，出血症状消失。患者可居家生活，仅需定期门诊随访。该案例说明，该方案在老年群体中具备良好的效益风险比。

　　与其他靶向药物如FLT3抑制剂相比，吉妥珠单抗不依赖特定基因突变，适用人群更广泛。与单纯化疗相比，其在不显著增加严重感染风险的前提下，提高了缓解深度和持续时间。其皮下制剂正在研究中，未来或将进一步提升用药便利性。

　　需注意肝毒性风险，尤其是造血干细胞移植后VOD的发生。应避免在转氨酶显著升高或胆红素异常时给药。输液相关反应可通过预处理有效预防。妊娠期禁用，育龄期患者应采取有效避孕措施。

　　吉妥珠单抗通过融合靶向识别与细胞毒效应，实现了治疗精准化与毒副作用管理的平衡。其在改善生存结局和拓展治疗选择方面的成就，标志着白血病靶向治疗的重要进步，为CD33阳性患者带来了更具希望的治疗未来。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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