SCA的病程呈进行性加重，多数患者在发病10年内需轮椅辅助，传统治疗因无法延缓神经退行，长期预后极差。他替瑞林的“长效性”恰好填补了这一空白——通过持续激活TRH受体，维持神经保护作用，为长期控制病情提供了可能。
其优势首先体现在“累积效应”：临床数据显示，他替瑞林治疗1年时，患者SARA评分较基线降低3.2分，较治疗6个月的2.1分进一步提升；治疗2年时，仍有60%患者保持运动功能稳定（SARA评分未超过基线5分）。这种“越用越好”的趋势，与传统药物疗效随时间衰减的特性形成鲜明对比。其次，“安全性”是其另一亮点：作为TRH类似物，他替瑞林不经过甲状腺轴代谢，避免了长期使用甲状腺药物可能引发的甲亢或甲减风险，肝肾功能影响极小。
他替瑞林适用人群包括所有需要长期管理SCA的患者——无论是初诊中早期还是经治进展期，只要神经退行未进入终末阶段，都能通过他替瑞林实现长期控制。使用方法依然简单：每周一次皮下注射，剂量固定（20μg），患者无需学习复杂护理技术，降低了家庭照护压力。功能药效的长期跟踪显示，治疗3年时，患者跌倒次数较治疗前减少70%，日常生活活动能力（ADL）评分提高40%，意味着“长期稳定”不再是少数人的幸运。
62岁女性SCA2型患者的经历印证了这一点：她发病5年，曾因频繁跌倒需专人照料。使用他替瑞林每周20μg，1年半后步态基本稳定，可独立行走500米；3年复查时，SARA评分仅15分（基线22分），能自己做饭、打扫卫生，生活质量评分（SF-36）较治疗前提高35%。她的丈夫说：“以前总担心她哪天会摔，现在她甚至能陪孙子玩滑梯，这在以前想都不敢想。”
他替瑞林的价值，在于为SCA患者提供了“与病共存”的长期方案。对这类需终身面对神经退行的患者而言，这不是“延缓死亡”，而是“延长有质量的生命”——能多陪家人、多享受生活，就是最好的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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