重型再生障碍性贫血（SAA）是一种骨髓造血功能衰竭性疾病，患者骨髓中造血干细胞严重减少，导致全血细胞减少（红细胞、白细胞、血小板均降低），易发生感染、出血等致命并发症。标准治疗以免疫抑制治疗（IST，如抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素）为主，但约30%患者对IST无响应，或缓解后复发，这部分患者的死亡率较高。艾曲波帕的出现，为SAA联合治疗提供了新策略，成为提升血细胞计数的关键促造血药。

　　艾曲波帕的治疗原理聚焦于多系造血刺激。SAA患者的造血干细胞数量减少，且微环境抑制其增殖。艾曲波帕不仅作用于TPO受体促进巨核细胞生成（提升血小板），还能通过调节红系、粒系祖细胞的增殖分化，同时改善红细胞和白细胞生成。这种“多向促造血”特性，弥补了IST主要针对免疫异常、对造血干细胞直接作用有限的不足。

　　适用症状上，艾曲波帕主要用于治疗对IST反应不佳的重型再生障碍性贫血患者，或作为IST的联合用药以提高缓解率。临床使用时，艾曲波帕通常与IST联用，口服起始剂量150毫克每日一次（根据患者情况调整），需持续监测血常规、肝肾功能及感染迹象。

　　功能药效方面，关键临床试验数据显示，IST治疗后未缓解的SAA患者，加用艾曲波帕后3-6个月，约40%患者血小板计数升至50×10⁹/L以上，红细胞和白细胞计数也显著改善；联合治疗组的总体缓解率（血细胞计数部分或完全恢复）较单纯IST组提高约20%。曾有一位32岁男性SAA患者，接受IST治疗4个月，血小板仍低于10×10⁹/L，反复输注血小板，合并肺部感染。加用艾曲波帕后，2个月血小板升至30×10⁹/L，4个月时脱离血小板输注，6个月血红蛋白升至100g/L，感染控制，病情稳定。

　　对IST无响应的SAA患者而言，艾曲波帕不是“孤注一掷”，而是“协同增效”——它通过直接刺激造血干细胞，与免疫抑制治疗形成互补，让更多患者有机会从“无药可救”转向“病情可控”，为后续造血干细胞移植创造更好条件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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