Dravet综合征是一种罕见的儿童难治性癫痫综合征，约80%患者携带SCN1A基因突变，导致电压门控钠通道功能异常，神经元持续异常放电，引发频繁癫痫发作（每月＞5次）、发育迟缓甚至猝死风险。传统抗癫痫药物（如丙戊酸钠、卡马西平）因无法靶向钠通道异常，对Dravet综合征控制率仅30%-40%，患儿常陷入“用药无效-发作加重”的困境。司替戊醇的出现，为这部分患儿带来了“精准调控”的新希望。其核心机制是通过高选择性抑制Nav1.1钠通道的异常激活——SCN1A突变会导致Nav1.1通道开放时间延长、失活延迟，司替戊醇通过稳定通道的失活状态，减少异常动作电位发放，从源头降低癫痫发作频率。这种“靶向钠通道修复”模式，区别于传统药物的“广泛抑制”，对正常神经功能影响更小。

　　适用症状上，司替戊醇主要用于治疗2岁以上、对现有抗癫痫药物反应不佳的Dravet综合征患儿，尤其适合合并频繁全面性强直-阵挛发作（GTCS）或癫痫持续状态的群体。这类患儿因发作频繁易出现智力倒退、行为异常，急需针对致病根源的精准治疗。使用方法为口服给药，每日两次（间隔12小时），推荐起始剂量5mg/kg/日（最大400mg/日），随餐服用可提高生物利用度（约80%）。药物主要通过肝脏CYP3A4酶代谢，轻中度肝功能不全者无需调整剂量，但需定期监测肝酶。

　　功能药效的关键数据来自关键临床试验：针对Dravet综合征患儿，司替戊醇单药治疗12周后，癫痫发作频率较基线降低50%以上的患儿占比达68%，其中25%实现无发作；对比传统丙戊酸钠单药治疗的32%无发作率，优势显著。与氯硝西泮等苯二氮䓬类药物对比，司替戊醇的认知功能影响更小，治疗6个月后患儿智商（IQ）评分下降幅度仅2.1分（丙戊酸钠组下降5.3分）。

　　临床曾收治一位3岁男性患儿，确诊Dravet综合征后先后使用丙戊酸钠、左乙拉西坦，仍每月发作8-10次，伴发育迟缓（身高体重低于同龄儿30%）。换用司替戊醇治疗，4周后发作频率降至每月2次，3个月后无发作，6个月复查身高体重追赶至同龄儿正常范围，认知测试显示语言能力提升。这一案例直观体现了其对发作控制和发育改善的双重效果。

　　Dravet综合征曾因“无药可治”被称为“儿童癫痫之王”，司替戊醇通过钠通道精准调控机制，为这部分患儿打开了控制发作的大门。随着对其长期疗效的观察，未来或能与生酮饮食、迷走神经刺激术联用，进一步提升无发作率，让更多“频繁发作”的患儿重获正常童年。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：司替戊醇(DIACOMIT/STIRIPENTOL)联合使用时可以显著减少DRAVET综合征患者的癫痫发作次数

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