多发性骨髓瘤（MM）是一种浆细胞恶性增殖性疾病，约70%患者最终会进展为复发难治阶段（RRMM）。传统化疗、免疫调节剂或蛋白酶体抑制剂对这部分患者疗效有限，中位生存期仅6-12个月。伐美妥司他的出现，为RRMM患者打开了“精准打击”的新通道。伐美妥司他核心机制是通过抗体偶联药物（ADC）设计，靶向B细胞成熟抗原（BCMA）——一种在浆细胞表面高表达的蛋白。药物由抗BCMA单克隆抗体、可裂解连接子和微管抑制剂载荷组成，精准结合BCMA后，通过内吞作用进入细胞，释放载荷抑制微管聚合，诱导肿瘤细胞凋亡。这种“精准递送+高效杀伤”模式，避免了传统化疗对正常细胞的误伤。

　　适用症状上，伐美妥司他主要用于治疗既往接受过至少三种治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗）的RRMM患者，或对现有治疗不耐受的群体。这类患者因肿瘤细胞对多线治疗产生耐药，疾病进展迅速，急需针对BCMA靶点的创新疗法。使用方法为静脉输注，推荐剂量1.8mg/kg（最大2.4mg/kg），每3周一次，输注时间约30分钟。药物无需预处理，输注反应发生率低，患者耐受性良好。

　　功能药效的关键数据来自关键临床试验：针对RRMM患者，伐美妥司他单药治疗的客观缓解率（ORR）达48%，其中严格完全缓解（sCR）率12%，中位无进展生存期（PFS）11.4个月，较标准化疗的4.2个月显著延长。与二代免疫调节剂对比，伐美妥司他的微小残留病灶（MRD）阴性率更高（28%vs 15%），意味着更深度的肿瘤清除。

　　临床曾收治一位62岁男性患者，确诊MM后接受硼替佐米、来那度胺、地塞米松（VRd）方案诱导治疗缓解，18个月后复发。后续尝试伊沙佐米联合泊马度胺治疗无效，疾病进展至浆细胞瘤。换用伐美妥司他治疗，4周期后复查显示浆细胞瘤缩小70%，血清游离轻链水平恢复正常，至今维持治疗16个月，未出现疾病进展。这一案例直观体现了其对多线耐药MM的逆转效果。

　　RRMM曾因“无药可用”被称为“骨髓瘤的终点”，伐美妥司他通过BCMA靶向ADC机制，为这部分患者重启了治疗通道。随着对其耐药机制的深入研究，未来或能与CAR-T细胞疗法、双特异性抗体联用，进一步提升缓解深度，让更多“反复复发”的患者重获长期生存机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：伐美妥司他(EZHARMIA/VALEMETOSTAT)的独特效果为肿瘤治疗领域开辟了新的道路

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