对于脊髓小脑性共济失调患者来说，当物理治疗失效、对症药物无法控制症状时，往往陷入“治疗困境”——病情继续恶化，生活越来越依赖他人。他替瑞林的出现，为这群“后线患者”提供了稳定的治疗选择，能延缓功能衰退，甚至部分逆转症状。

　　他替瑞林针对后线患者的优势在于“作用于神经退化的核心通路”。后线患者的小脑神经元已出现明显萎缩，传统治疗无法阻止这一进程。而他替瑞林通过调节TRH受体，增加乙酰胆碱释放——乙酰胆碱是小脑维持运动协调的关键神经递质，补充这一递质能激活剩余的正常神经细胞，弥补萎缩带来的功能缺失；同时，它还能抑制谷氨酸过度兴奋，减少对剩余神经元的进一步损伤，相当于“一边补漏洞，一边防破坏”。

　　适用人群是经传统治疗（物理治疗、抗癫痫药、神经营养药）无效或效果不佳的SCA患者，尤其是晚期患者（ICARS评分＞30分）。用法延续标准剂量：5mg每日一次，无需调整。用药期间需关注患者的运动功能变化，比如步态、平衡能力的改善，通常4-8周可见初步效果。

　　药效对比中，他替瑞林对后线患者的价值显著：关键临床试验的亚组分析显示，对于ICARS评分＞30分的患者，治疗12周后评分下降12分，而安慰剂组仅下降4分；24周时，治疗组有35%的患者跌倒次数减少50%以上，安慰剂组仅15%。与另一项对症药物（如氯硝西泮改善肌阵挛）相比，他替瑞林的综合疗效更优——不仅减少肌阵挛，还能改善步态和平衡，患者的生活自理能力提升更明显。

　　一位60岁女性患者，确诊SCA2型8年，病史后期已无法独立行走，需坐轮椅，日常活动完全依赖家人，ICARS评分48分。曾用物理治疗和抗癫痫药，但效果越来越差，跌倒次数增加到每月6次。换用他替瑞林5mg/天，2个月后能在家人搀扶下行走5分钟；4个月时能自己扶轮椅移动10米；6个月时ICARS评分降至35分，跌倒次数减少到每月2次。虽然仍未完全恢复行走能力，但她的精神状态明显好转，开始主动参与家庭活动。这说明他替瑞林对晚期患者，仍能发挥“稳定病情、提升生活质量”的作用。

　　对后线SCA患者而言，他替瑞林不是“治愈药”，却是“救命药”——它阻止了病情的快速恶化，让患者能多保留一些生活自理能力。未来，随着联合治疗（如与他汀类药物联用，改善小脑血流）的探索，其疗效有望进一步增强。对这群“无药可用”的患者，这是最珍贵的治疗选项，让他们能在疾病晚期仍保持一定的尊严。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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