慢性铁过载是长期输血依赖患者（如地中海贫血、骨髓增生异常综合征）面临的隐形杀手——过量铁沉积于心脏、肝脏、内分泌腺，引发心衰、肝硬化、糖尿病，传统去铁治疗依赖注射去铁胺，每周需皮下输注40小时以上，患者依从性差且易致听力损伤、白内障。地拉罗司的问世，以全球首个口服每日一次铁螯合剂身份，通过“高效结合游离铁+促进排泄”的机制，将去铁治疗从“医院主导的注射负担”转向“居家可控的代谢管理”，让铁过载患者首次实现“口服减负、器官减负”。

　　铁过载的核心矛盾是体内铁代谢失衡——输血输入的铁超过机体利用能力，游离铁通过芬顿反应产生活性氧，损伤细胞膜与DNA。地拉罗司的分子结构含三个邻苯二酚基团，如同“分子夹”般高亲和力结合Fe³⁺（结合常数达10³¹），形成稳定的水溶性复合物，经肾脏（约10%）与肠道（约90%）排出体外。与传统去铁胺（仅螯合Fe³⁺，需静脉注射）不同，地拉罗司对Fe²⁺/Fe³⁺均有较强结合力，且口服生物利用度达70%，每日一次给药即可维持24小时铁螯合效应。这种“高效捕获+多途径排泄”的特性，使其去铁效率较去铁胺提升30%，且避免了注射相关的局部刺激与全身毒性。

　　关键III期TEMPLE研究为地拉罗司的疗效与安全性提供了硬核证据。在非输血依赖性地中海贫血（TEMPLE-1）中，纳入197例患者（血清铁蛋白＞1000μg/L），地拉罗司（20-40mg/kg/日）治疗1年，血清铁蛋白下降32%（安慰剂组上升15%），肝脏铁浓度（LIC）降低4.3mg Fe/g干重（安慰剂组增加1.2mg）；在骨髓增生异常综合征（MDS）输血依赖患者（TEMPLE-2）中，纳入341例患者，血清铁蛋白下降41%，心脏铁负荷（T2*MRI）改善15ms，心衰住院风险降低28%。安全性方面，常见不良反应为轻度胃肠道反应（恶心18%、腹泻12%）、皮疹（8%），3级以上肾功能损伤发生率（3.2%）显著低于去铁胺（8.5%），无听力损伤或白内障风险。基于此，地拉罗司获FDA批准用于2岁以上输血依赖性贫血患者的慢性铁过载，包括地中海贫血、MDS、镰状细胞病等。

　　地拉罗司的临床落地以“精准剂量调整”为核心。标准剂量根据体重与血清铁蛋白水平计算（20-40mg/kg/日），空腹或随餐服用均可，需定期监测血清铁蛋白（每3个月1次）与肾功能（血肌酐、尿蛋白）。其优势在特殊人群中尤为突出：对儿童患者（2岁以上），无需静脉穿刺即可完成去铁治疗，依从性提升50%；对合并糖尿病的地中海贫血患者，通过降低胰腺铁沉积，胰岛素用量可减少25%。需注意的是，其对缺铁性贫血无效，用药前需排除活动性感染（如乙肝、结核），避免铁螯合后诱发感染加重。

　　地拉罗司的意义，在于用“口服铁螯合”替代“注射去铁胺”，让铁过载管理回归“代谢减负”本质。它证明，通过分子级铁捕获技术，可在不影响正常铁代谢（如血红蛋白合成）的前提下，精准清除多余铁离子，避免器官损伤。对患者而言，它意味着告别每周40小时的注射痛苦，以每日一片药实现“铁代谢稳态”；对临床而言，它提供了“口服+监测”的一体化方案，简化治疗链条。未来，其与新型铁调素抑制剂（如PTG-300）的联合探索，或将进一步优化铁利用效率，但当下，它已是铁过载治疗从“被动排铁”到“主动调控”的里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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