武特里西兰是一种采用N-乙酰半乳糖胺偶联技术的皮下注射小干扰RNA药物。其作用原理是运用RNA干扰技术，通过与编码异常转甲状腺素蛋白的信使RNA特异性结合，并在RNA诱导的沉默复合体的作用下，促使该信使RNA降解，从而在翻译水平上抑制肝脏中突变型和野生型转甲状腺素蛋白的合成。该药物被批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病成人患者，旨在减少淀粉样蛋白在周围神经和其他组织中的沉积。

　　遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种由TTR基因突变导致转甲状腺素蛋白错误折叠并形成淀粉样纤维沉积的罕见进行性疾病，常累及周围神经、心脏和胃肠道等。武特里西兰通过源头减少致病蛋白的生成来治疗疾病。患者每三个月皮下注射一次，极大地提高了给药的便利性和治疗依从性。关键临床试验数据显示，与安慰剂相比，武特里西兰治疗能显著延缓遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病患者的神经病变进展，改善生活质量评分，并有效降低血清转甲状腺素蛋白水平。与需要每三周静脉输注一次的另一种RNAi疗法相比，其给药间隔更长，为患者提供了更便捷的选择。与主要稳定转甲状腺素蛋白四聚体结构的口服药物相比，其作用机制在于直接减少蛋白合成。

　　武特里西兰的总体耐受性良好。最常见的不良反应是注射部位反应，如疼痛、红斑和硬结，通常为轻度至中度且短暂。其他报告的不良反应包括关节痛、呼吸困难和维生素A水平下降（建议补充维生素A）。由于其降低血清转甲状腺素蛋白水平，长期治疗期间需要监测维生素A水平并考虑补充。作为小干扰RNA药物，其肝靶向递送系统（N-乙酰半乳糖胺偶联）提高了肝脏特异性，减少了脱靶效应。武特里西兰的长效给药方案，为遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者提供了一种有效且便捷的治疗选择，能够长期稳定地控制致病蛋白的产生，从而有望延缓疾病进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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