依氟鸟氨酸是一种口服的、不可逆的鸟氨酸脱羧酶抑制剂。鸟氨酸脱羧酶是多胺生物合成途径中的限速酶，而多胺（如腐胺、亚精胺、精胺）是细胞增殖和分化所必需的小分子。神经母细胞瘤细胞通常表现出高水平的多胺和鸟氨酸脱羧酶活性。依氟鸟氨酸通过抑制鸟氨酸脱羧酶，降低肿瘤细胞内的多胺水平，从而干扰其快速增殖能力。该药物被批准作为联合免疫疗法的一部分，用于降低高危神经母细胞瘤儿童患者（对既往多模式治疗，包括强化化疗、手术、放疗和干细胞移植，至少有部分应答）的复发风险，适用于完成多模式综合治疗后达到至少部分缓解的患者。

　　在高危神经母细胞瘤的治疗中，尽管经过高强度的一线治疗，复发风险依然很高。依氟鸟氨酸的引入，旨在作为维持治疗，通过独特的代谢干预机制，清除或抑制可能残存的微小残留病灶，从而预防或延缓复发。患者通常需要每日两次口服，持续至少两年。关键临床试验数据显示，在完成强化一线治疗后的高危神经母细胞瘤患儿中，接受依氟鸟氨酸维持治疗的患者，其无事件生存率显著高于历史对照，表明了其在降低复发风险方面的有效性。这是一种从代谢角度出发的、不同于细胞毒性化疗或靶向免疫治疗的维持策略。

　　依氟鸟氨酸的耐受性总体尚可。最常见的不良反应包括腹泻、呕吐、腹痛、食欲下降、咳嗽、发热、感染、肝酶升高和听力下降（耳毒性）。其中，腹泻较为常见，通常可通过支持治疗管理。耳毒性是潜在的重要不良反应，可能导致高频听力损失，因此治疗期间需要定期进行听力测试（听力图监测）。肝功能也需定期检查。依氟鸟氨酸的批准，为完成高强度治疗后的高危神经母细胞瘤患儿提供了一种新的、口服的维持治疗选择，旨在通过长期代谢抑制来巩固前期治疗效果，提高治愈率，是改善这一儿童恶性实体瘤预后的重要进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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