帕比司他是一种口服的广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂，能够抑制I、II、IV类组蛋白去乙酰化酶的活性。组蛋白去乙酰化酶通过去乙酰化作用使染色质结构紧密，抑制基因转录。在骨髓瘤细胞中，组蛋白去乙酰化酶活性异常，导致抑癌基因沉默。帕比司他通过抑制组蛋白去乙酰化酶，增加组蛋白的乙酰化程度，使染色质结构变得松散，从而重新激活包括抑癌基因在内的多种基因的转录，诱导肿瘤细胞凋亡、抑制增殖。该药物与硼替佐米和地塞米松联合，被批准用于治疗既往接受过至少两种方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者。

　　在多发性骨髓瘤的治疗中，帕比司他为多线治疗后复发的患者提供了一种新的联合治疗方案。其作用机制与蛋白酶体抑制剂硼替佐米和糖皮质激素地塞米松不同，三者联合可产生协同抗肿瘤效应。患者在每个21天治疗周期的第1-14天口服帕比司他，与特定时间点的硼替佐米和地塞米松联合使用。关键临床试验证实，与安慰剂联合硼替佐米和地塞米松相比，加入帕比司他能显著延长这类重度经治患者的无进展生存期。与其他新型药物相比，它是首个获批用于多发性骨髓瘤的口服组蛋白去乙酰化酶抑制剂，提供了不同的作用机制选择。

　　帕比司他联合治疗的不良反应较为显著，需要积极管理。最常见且严重的不良反应包括腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲下降、发热、呕吐和血小板减少。此外，心电图QT间期延长和心律失常风险需要治疗期间定期监测心电图。骨髓抑制，特别是血小板减少，是常见的剂量限制性毒性。其他可能的不良反应包括感染、肝功能异常和电解质紊乱。因此，该方案的应用需在有经验的医疗中心进行，并对患者进行密切的临床和实验室监测。尽管耐受性挑战较大，但帕比司他联合方案为多重难治性多发性骨髓瘤患者提供了一个重要且有效的治疗选择，体现了表观遗传靶向治疗在该疾病领域的价值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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