艾美替珠单抗是一种双特异性人源化单克隆抗体,通过皮下注射给药,用于常规预防存在凝血因子VIII抑制物的血友病A成人和儿童患者的出血事件,以及用于不存在抑制物的重度血友病A患者的常规预防治疗。其作用机制具有革命性创新,它通过模拟活化凝血因子VIII的功能,同时将凝血因子IXa和凝血因子X桥接在一起,从而绕过凝血过程中对凝血因子VIII的需求,直接促进凝血酶的产生,恢复有效的止血过程。这种不依赖于凝血因子VIII的旁路止血机制,使得无论患者体内是否存在凝血因子VIII抑制物,都能从中获益。
对于存在抑制物的血友病A患者,传统凝血因子VIII替代疗法失效,出血风险极高,管理极为困难。艾美赛珠单抗改变了这一局面。关键临床试验证实,每周一次皮下注射进行预防治疗,能够显著降低年化出血率,大多数患者可实现零自发性出血,极大地提升了生活质量。对于无抑制物的重度患者,它也提供了一种高效、便捷的预防选择,其半衰期长,允许每周、每两周甚至每四周给药一次,依从性显著优于需要频繁静脉输注的凝血因子VIII。常见不良反应包括注射部位反应、头痛和关节痛,最需关注的是罕见的血栓性微血管病和血栓事件风险。
与传统需要静脉输注的凝血因子产品或旁路止血药物相比,艾美赛珠单抗最大的优势在于其长效性和皮下给药的便捷性,将患者从频繁的静脉穿刺中解放出来。它从根本上改变了存在抑制物患者的治疗格局,从被动按需止血或复杂的免疫耐受诱导,转变为主动、简便、高效的常规预防,被誉为血友病治疗领域的里程碑。
艾美替珠单抗的应用标志着血友病A治疗范式的根本性转变。它不仅为存在抑制物这一最棘手的患者群体提供了前所未有的有效预防手段,也为所有重度患者提供了可显著改善治疗体验和预防效果的新标准,将血友病的治疗目标从控制出血提升至如同慢性病般的长期规范化管理。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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