氯苯唑酸葡胺是一种口服的转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病成人患者，以降低心血管死亡率及心血管相关住院。该药物的核心作用机制在于高选择性地与转甲状腺素蛋白的四聚体结合，稳定其天然四聚体结构，阻止其解离成错误折叠的单体，而后者正是形成淀粉样纤维并沉积于心肌等组织、最终导致器官损伤的致病性前体。通过稳定四聚体，氯苯唑酸从源头上减少了有毒淀粉样物质的产生和沉积。

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种进行性、致命性的疾病，异常淀粉样蛋白在心肌间质沉积，导致心脏僵硬、心力衰竭。在关键临床试验中，与安慰剂相比，每日一次口服氯苯唑酸治疗显著降低了患者的全因死亡风险和心血管相关住院频率。治疗还延缓了患者六分钟步行距离的下降速度以及生活质量评分的恶化。其口服给药方式为长期治疗提供了便利。该药物总体耐受性良好，最常见的不良反应为腹泻和女性尿路感染，通常程度较轻。

　　在氯苯唑酸问世前，对于此病主要依赖针对心力衰竭症状的支持治疗，缺乏能延缓疾病进展的病因学疗法。与后来获批的、通过RNA干扰机制减少转甲状腺素蛋白合成的药物相比，氯苯唑酸的作用机制是稳定现有蛋白，属于“上游”干预。它为患者提供了重要的口服病因治疗选择，尤其适用于疾病早期和中期，以延缓心脏功能衰退。

　　氯苯唑酸葡胺的获批是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗史上的转折点。它是首款被证实可以显著改善该病患者生存和预后的疾病修饰治疗药物，将治疗策略从单纯对症支持，推进到了针对疾病核心病理环节的病因治疗新阶段，极大地改变了该病的临床管理模式和患者预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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