ALBRIOZA是一种由苯丁酸钠和牛磺熊去氧胆酸组成的固定剂量复方口服混悬液，用于治疗肌萎缩侧索硬化成人患者。该联合疗法的设计基于对疾病病理机制中内质网应激和线粒体功能障碍共同作用的假设。苯丁酸钠被认为可通过上调分子伴侣表达帮助减轻内质网应激并抑制异常蛋白聚集，而牛磺熊去氧胆酸则可能通过改善线粒体功能和抑制细胞凋亡途径发挥作用。两者联用旨在从不同但互补的途径保护运动神经元，延缓功能衰退。
肌萎缩侧索硬化是一种进展迅速且致命的神经退行性疾病，治疗选择极其有限。PB-TURSO在关键临床试验中显示出减缓疾病进展的疗效。与安慰剂相比，接受治疗的患者在修订版肌萎缩侧索硬化功能评定量表总分下降速度更慢，这意味着他们在日常生活活动能力如行走、言语、吞咽等方面功能的衰退得到了延缓。治疗需每日两次口服。常见的不良反应主要包括腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染，大多数为轻至中度。
在ALBRIOZA获批前，治疗选择非常少。该联合疗法是首款旨在同时针对内质网应激和线粒体功能障碍的肌萎缩侧索硬化治疗药物。它为患者提供了一个可能延缓功能丧失的新选择，尽管其疗效表现为疾病进展速度的适度减缓而非逆转或治愈。治疗通常需要尽早开始并长期维持。
ALBRIOZA的获批为肌萎缩侧索硬化治疗领域带来了新的希望。它体现了通过多靶点联合策略应对复杂神经退行性疾病的探索方向，为患者和家庭提供了一个可以主动干预疾病进程的选项，尽管其长期获益和最佳使用方式仍需在更广泛的实际应用中进一步观察。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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