美替拉酮是一种口服的11β-羟化酶抑制剂，在临床实践中主要用于两种目的：一是作为诊断工具，用于评估下丘脑-垂体-肾上腺轴的功能，特别是用于库欣综合征的鉴别诊断；二是作为治疗药物，用于控制因肾上腺皮质癌、异位促肾上腺皮质激素综合征或其他原因引起的皮质醇增多症。其治疗作用机制在于抑制肾上腺皮质中负责皮质醇合成最后一步的关键酶——11β-羟化酶，从而阻断从11-脱氧皮质醇向皮质醇的转化，有效降低体内过高的皮质醇水平。

　　在库欣综合征的鉴别诊断中，美替拉酮试验通过观察服药后血皮质醇、11-脱氧皮质醇等激素水平的变化模式，帮助区分垂体性、肾上腺性或异位性病因。作为治疗药物，对于无法通过手术根治或需要术前准备的皮质醇增多症患者，美替拉酮能有效控制皮质醇过量引起的临床症状和代谢紊乱，如高血压、高血糖、向心性肥胖和肌病等。治疗需从小剂量开始，并根据尿游离皮质醇或血清皮质醇水平仔细调整至个体化剂量。由于其作用会导致盐皮质激素前体堆积，可能引起高血压、低血钾和水肿。其他常见不良反应还包括恶心、头痛、头晕和皮疹。

　　与其他皮质醇合成抑制剂如酮康唑或米托坦相比，美替拉酮起效相对迅速，对皮质醇合成的抑制具有可逆性。然而，它可能导致肾上腺雄激素前体的积累。在治疗过程中，必须密切监测肾上腺皮质功能，防止过度抑制导致肾上腺皮质功能不全。它为管理特别是由促肾上腺皮质激素过度分泌驱动的皮质醇增多症提供了一个有效的药物选择。

　　美替拉酮在库欣综合征的管理中扮演着独特而重要的角色。它既是辅助明确这一复杂内分泌疾病病因的关键诊断工具，又是控制危及生命的皮质醇过量症状的有效治疗手段，体现了其在从诊断到治疗全程管理中的实用价值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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