瘙痒是最影响患儿生活质量的症状之一，发生瘙痒后患儿不断抓挠导致皮肤破损、毁容，严重地影响患者和看护者的睡眠和生活质量。进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种让患儿和家长都备受煎熬的疾病。由于基因突变导致肝细胞排泄胆汁障碍，胆汁酸在肝内积聚，引发严重的瘙痒——患儿常常把自己抓得遍体鳞伤，无法安睡，甚至因长期胆汁淤积而发展为肝硬化和肝衰竭。过去，唯一的根治手段是肝移植，但手术风险高、费用昂贵、供体难寻。因此，及时在早期控制患者的瘙痒黄疸等症状，保护肝功能对患者的生活质量及长期生存是非常重要的。

　　奥维昔巴特（Odevixibat）是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂，每日口服一次，可减轻胆汁淤积，改善瘙痒和睡眠2021年7月16日获得欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗6个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者。2021年7月20日获得美国FDA批准，用于3个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者的瘙痒治疗。此外，奥维昔巴特还获批用于治疗Alagille综合征（ALGS）和胆道闭锁相关胆汁淤积性瘙痒，但PFIC是其核心适应症。PFIC根据基因突变类型分为1型、2型等，但无论哪种类型，共同特点是胆汁酸从肝细胞排泌障碍，导致胆汁酸在肝内和血液中积聚。高浓度胆汁酸进入皮肤和神经末梢，引发剧烈瘙痒。同时，持续胆汁淤积还会损伤肝细胞，最终导致纤维化和肝硬化。

　　奥维昔巴特（Odevixibat）的出现，彻底改变了这一局面。它是全球首个获批用于治疗PFIC的口服药物，能有效降低胆汁酸水平，显著缓解瘙痒，延缓疾病进展。而老挝卢修斯版和老挝东盟版的仿制药，以极低的价格将这款“孤儿药”送到了最需要的患儿家庭手中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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