胃肠道间质瘤是最常见胃肠道间质来源的肿瘤，其中75%~80%是由KIT基因突变导致的，第11号外显子突变最为常见，约占61%~67%，其次为第9号外显子突变，约占10%~12%。可手术切除的患者，手术仍然是首选治疗，5年生存率约为54%，但50%左右的患者会在手术之后的两年内复发。伊马替尼及舒尼替尼是这部分患者的标准一线及后线治疗选择。近期，欧洲癌症杂志发表的最新研究探索了卡博替尼3线及以后治疗这部分患者的疗效，取得了令人兴奋的结果。

　　卡博替尼是一款多靶点口服药物，其靶点包括KIT、VEGFR2、MET及AXL等，这些靶点和肿瘤生长、血管生成、侵袭、转移以及耐药有关。目前卡博替尼已经在部分国家批准用于甲状腺癌、肾癌和肝癌的患者。基于卡博替尼的作用靶点，该药有可能对胃肠道间质瘤同样有效。既往一项小样本研究显示，4例胃肠道间质瘤患者接受卡博替尼治疗后，其PFS分别为6个月、8个月、9个月和21个月。基于上述临床及临床前研究发现，本研究旨在探索卡博替尼单药三线及三线后治疗伊马替尼和舒尼替尼耐药的胃肠道间质瘤患者。这是一项多中心、开放标签，单臂II期临床研究。符合入组标准的患者为：年龄≥18周岁；PS评分0~1分；既往接受过伊马替尼以及舒尼替尼治疗后失败，且没有接受过其他TKI类药物治疗。瘤体包绕大血管的患者不允许入组。符合入组标准的患者接受卡博替尼治疗。疗效前48周每6周进行一次评估，随后每12周进行一次评估，该研究主要终点为12周的PFS率，次要终点为PFS、OS、ORR、DCR及安全性等。

　　从2017年2月到2018年8月，共50例患者接受治疗，数据截止时(2019年9月)，仍有4例(8%)患者继续接受卡博替尼治疗。患者中位年龄63岁，76%的患者PS评分0分，94%的患者既往接受过手术，中位治疗周期数为8周。该研究达到主要研究终点，50例患者12周的PFS率为60%，ORR和DCR分别为14%和82%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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